文章核心观点 - Sobi和Apellis宣布系统性培克他考普兰治疗C3肾小球病（C3G）或原发性免疫复合物膜增生性肾小球肾炎（IC - MPGN）的3期VALIANT研究取得积极顶线结果，计划向美欧监管机构提交数据申请批准 [1] 研究结果 - 研究达到主要终点，接受培克他考普兰治疗的C3G和IC - MPGN患者在第26周时蛋白尿较安慰剂组有统计学意义和临床意义的68%（p<0.0001）降低 [1][2] - 结果在所有亚组中一致，包括C3G和IC - MPGN、青少年和成年患者、自体肾和移植肾患者 [1][2] - 培克他考普兰在复合肾脏终点、蛋白尿至少降低50%等关键次要终点上有统计学意义，在肾脏活检C3c染色减少和肾功能稳定等组织学终点上有名义显著性 [2] - 培克他考普兰显示出良好的安全性和耐受性，不良事件、严重不良事件和导致停药的不良事件发生率与安慰剂组相似，无脑膜炎或包膜细菌引起的严重感染病例 [3] 后续计划 - 所有完成VALIANT研究的患者已进入VALE长期扩展研究 [4] - Sobi计划2025年向欧洲药品管理局（EMA）提交上市申请，Apellis计划2025年初向美国食品药品监督管理局（FDA）提交补充新药申请，详细数据将在即将召开的医学大会上公布 [4] 研究介绍 - VALIANT 3期研究（NCT05067127）是一项随机、安慰剂对照、双盲、多中心研究，评估培克他考普兰对124名12岁及以上C3G或原发性IC - MPGN患者的疗效和安全性 [5] - 研究参与者随机接受每周两次1080mg培克他考普兰或安慰剂治疗26周，随后进入26周开放标签阶段，所有患者接受培克他考普兰治疗 [5] - 研究主要终点是第26周时尿蛋白与肌酐比值（uPCR）的对数转换比值与基线相比的变化 [5] 疾病介绍 - C3G和原发性IC - MPGN是罕见且使人衰弱的肾脏疾病，可导致肾衰竭，约50%患者在确诊后5 - 10年内会出现肾衰竭，三分之二肾移植患者会疾病复发 [6] - 美国约有5000人、欧洲多达8000人受这两种疾病影响，目前尚无针对病因的治疗方法 [6] 药物介绍 - 培克他考普兰是一种靶向C3疗法，旨在调节补体级联过度激活，正在血液学和肾脏病学领域的罕见病中进行研究 [7] - 培克他考普兰已在美国、欧盟等国家获批用于治疗阵发性夜间血红蛋白尿（PNH） [7] 合作情况 - Apellis和Sobi对系统性培克他考普兰拥有全球共同开发权，Sobi拥有美国以外独家商业化权，Apellis拥有美国独家商业化权和眼科培克他考普兰全球商业化权 [8] 公司介绍 - Apellis是一家全球生物制药公司，推出了15年来首个新的补体药物类别，现有两种靶向C3的获批药物 [9] - Sobi是一家专注于罕见和使人衰弱疾病的国际生物制药公司，2023年营收达221亿瑞典克朗，约有1800名员工 [10]