文章核心观点 - 库拉肿瘤公司的ziftomenib治疗晚期胃肠道间质瘤（GIST）的研究性新药（IND）申请获美国食品药品监督管理局（FDA）批准，公司计划2025年初开展ziftomenib与伊马替尼联用的1期人体试验，临床前数据显示该联用方案有使患者对伊马替尼重新敏感并诱导持久反应的潜力 [1][2] 公司进展 - 库拉肿瘤公司是临床阶段生物制药公司，致力于实现癌症精准药物治疗，其管线有针对癌症信号通路的小分子候选药物 [3] - ziftomenib获复发/难治性（R/R）NPM1突变急性髓系白血病（AML）突破性疗法认定，公司已完成ziftomenib治疗R/R NPM1突变AML的2期注册导向试验（KOMET - 001）的患者招募，还在开展一系列临床试验评估ziftomenib与现有标准疗法联用治疗新诊断和R/R NPM1突变及KMT2A重排AML的效果 [3] - Tipifarnib正与alpelisib联用进行1/2期试验，用于治疗PIK3CA依赖性头颈部鳞状细胞癌（KURRENT - HN） [3] - 公司正在评估下一代法尼基转移酶抑制剂（FTI）KO - 2806，进行单药和与靶向疗法联用的1期剂量递增试验（FIT - 001） [3] 行业情况 - GIST是最常见的肉瘤形式，为KIT依赖性实体瘤，KIT抑制剂对GIST患者有良好疗效，伊马替尼是该患者群体的标准治疗药物 [2] - 对伊马替尼治疗进展的患者，后续治疗选择包括其他KIT抑制剂，但这些选择疗效一般且耐受性差 [2] - 核仁蛋白 - 混合谱系白血病（menin - MLL）复合物调节GIST细胞中KIT的表达，menin抑制剂在伊马替尼敏感的GIST模型中与伊马替尼显示出累加治疗活性 [2] 未来计划 - 公司计划2025年上半年开展评估ziftomenib与伊马替尼联用治疗晚期GIST患者的概念验证研究 [1][2] - 公司期待在即将召开的科学会议上展示联用方案的临床前数据 [2]