文章核心观点 2024年是赛尔迪克斯治疗公司（Celldex Therapeutics）具有里程碑意义的一年，公司巴佐伏利单抗（barzolvolimab）在慢性自发性荨麻疹（CSU）和诱导性荨麻疹（CIndU）两种不同形式的荨麻疹中显示出临床益处和安全性，支持推进注册研究；公司还计划推进炎症性疾病双特异性抗体CDX - 622进入临床；公司资金充足，有超8亿美元现金支持项目推进和管线扩张 [2]。 近期项目亮点 巴佐伏利单抗 - KIT抑制剂项目 - 巴佐伏利单抗是赛尔迪克斯开发的人源化单克隆抗体，能高特异性结合KIT受体并有效抑制其活性，KIT信号控制肥大细胞的分化、组织募集、存活和活性 [3] 慢性荨麻疹 - 7月公司启动慢性自发性荨麻疹全球3期项目，包含两项3期试验，旨在确定巴佐伏利单抗对H1抗组胺药治疗后仍有症状的成年CSU患者的疗效和安全性，两项研究均在积极招募患者 [4] - 公司正在完成巴佐伏利单抗治疗CSU和两种最常见的慢性诱导性荨麻疹（冷性荨麻疹和症状性皮肤划痕症）的2期临床研究，以评估多剂量方案的疗效和安全性，确定最佳给药策略 [4] - 2024年7月公司报告2期CIndU研究12周主要终点的 topline 结果，196名随机患者的数据显示，巴佐伏利单抗在冷性荨麻疹和症状性皮肤划痕症两个剂量组中均达到主要疗效终点，且耐受性良好，公司计划在2024年下半年医学会议上公布完整12周数据 [5] - 2024年2月公司在AAAAI年会上报告2期CSU研究12周治疗结果，巴佐伏利单抗达到主要疗效终点，耐受性良好，次要和探索性终点有力支持主要终点结果，患者继续接受52周治疗，公司计划在2024年下半年报告52周数据 [6] - 2024年6月公司在EAACI大会上展示巴佐伏利单抗对血管性水肿影响的数据，其在12周时显著改善血管性水肿 [7] 其他适应症 - 2024年初公司启动结节性痒疹2期研究，正在招募约120名对处方外用药物反应不足或不适合使用外用药物的中重度患者 [8] - 2023年7月公司启动嗜酸性食管炎2期研究，正在招募约75名活动性患者 [8] - 2024年5月公司宣布将特应性皮炎选为巴佐伏利单抗开发的第五个适应症，计划在年底前启动2期研究 [9] 双特异性抗体平台 - CDX - 622靶向驱动慢性炎症的两条互补通路，预计同时减少组织肥大细胞并抑制2型炎症反应，公司已完成其临床前、制造和IND启用活动，计划在2024年底前对健康志愿者启动1期研究 [10][11] - CDX - 585结合高度活跃的PD - 1阻断和抗ILT4阻断，2023年5月首位患者在其1期研究中给药，研究正在剂量递增阶段招募患者 [12][13] 2024年第二季度财务亮点和2024年指引 - 现金状况：截至2024年6月30日，现金、现金等价物和有价证券为8.023亿美元，较3月31日的8.238亿美元减少，主要因第二季度经营活动使用现金2930万美元，部分被员工福利计划下股票发行所得370万美元抵消 [14] - 收入：2024年第二季度总收入为250万美元，上半年为270万美元，高于2023年同期的30万美元和120万美元，主要因与洛克菲勒大学的制造和研发协议服务增加 [14] - 研发费用：2024年第二季度研发费用为3970万美元，上半年为7130万美元，高于2023年同期的2630万美元和5300万美元，主要因巴佐伏利单抗临床试验和人员费用增加，部分被合同制造费用减少抵消 [15] - 管理费用：2024年第二季度管理费用为910万美元，上半年为1820万美元，高于2023年同期的720万美元和1390万美元，主要因基于股票的薪酬和巴佐伏利单抗商业规划费用增加 [15] - 净亏损：2024年第二季度净亏损3580万美元，即每股亏损0.54美元，上半年净亏损6870万美元，即每股亏损1.10美元，2023年同期净亏损分别为3050万美元和5990万美元 [16] - 财务指引：公司认为2024年6月30日的现金、现金等价物和有价证券足以满足估计的营运资金需求，并为当前计划的运营提供资金至2027年 [16]