财务表现 - 公司2024年第二季度每股亏损1.31美元（不包括一次性投资公允价值变动费用），超出Zacks共识预期的1.21美元亏损 去年同期每股亏损为1.40美元 包括一次性费用后 2024年第二季度每股亏损为1.52美元 [1] - 公司2024年第二季度总收入为700万美元 低于去年同期的1360万美元 未达到Zacks共识预期的2000万美元 收入同比下降主要由于AvenCell许可和合作协议相关的660万美元收入减少 [2] - 公司2024年第二季度研发费用为1.142亿美元 同比下降0.9% 主要由于员工相关费用减少 一般和行政费用同比增长3.6%至3180万美元 主要由于股票薪酬增加 [3][4] - 截至2024年6月30日 公司现金 现金等价物和可交易证券总额为9.399亿美元 较2024年3月31日的9.534亿美元略有下降 [4] 股价表现 - 公司股价年初至今下跌26.6% 而行业平均下跌5.9% [3] 研发进展 - 公司与Regeneron Pharmaceuticals合作开发体内基因组编辑候选药物NTLA-2001 双方共同承担25%的开发成本和商业利润 [5][6] - NTLA-2001的III期MAGNITUDE研究正在评估其对ATTR淀粉样变性心肌病患者的疗效和安全性 [6] - 2024年第二季度 公司获得欧盟临床试验法规下的批准 将在丹麦 德国 法国 意大利 西班牙和瑞典开展NTLA-2001的III期研究 [7] - 公司计划在2024年底启动NTLA-2001治疗遗传性ATTR淀粉样变性多发性神经病的III期关键研究 [8] - 公司正在开展NTLA-2002治疗遗传性血管性水肿（HAE）的I/II期研究 2024年6月报告了I期研究的积极长期数据 [8][9] - 公司已完成NTLA-2002 II期研究的入组 计划在2024年下半年启动50mg剂量的III期关键研究 [9] - 2024年7月 公司获得英国药品和保健品管理局的临床试验申请授权 将启动NTLA-3001治疗α-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）相关肺病的I/II期研究 计划在2024年下半年对首位患者给药 [10] 行业比较 - 生物技术行业中 Fulcrum Therapeutics（FULC）和Entrada Therapeutics（TRDA）表现较好 均获得Zacks Rank 1（强力买入）评级 [11] - Fulcrum Therapeutics 2024年每股亏损预期从1.24美元收窄至0.48美元 2025年预期从1.71美元收窄至1.51美元 年初至今股价上涨32.5% 过去四个季度盈利均超预期 平均超出幅度393.18% [12] - Entrada Therapeutics 2024年每股亏损预期从0.14美元收窄至0.13美元 2025年预期从3.44美元收窄至3.21美元 年初至今股价下跌4.3% 过去四个季度中有两个季度盈利超预期 平均超出幅度42.18% [13]