文章核心观点 公司公布2024年第二季度财务结果和业务进展，Tinlarebant在治疗STGD1和GA上有进展，公司资金状况改善，有望在下半年达成关键里程碑 [1][2] 临床亮点 Tinlarebant药物机制 - Tinlarebant是口服、强效、每日一次的视黄醇结合蛋白4（RBP4）拮抗剂，可降低血液中RBP4水平，减少维生素A向眼睛的输送，且不影响其向其他组织的输送 [3] 治疗Stargardt病（STGD1） - Tinlarebant获美国快速通道和罕见儿科疾病指定、美欧日孤儿药指定及日本先驱药物指定 [4] - DRAGON试验：正在进行的24个月、随机、双盲、安慰剂对照的全球多中心3期关键试验，已在11个国家完成104名受试者入组，主要疗效终点是减缓萎缩性病变生长速度，预计2024年第四季度进行中期分析 [4] - DRAGON II试验：由1b期开放标签试验和2/3期双盲、安慰剂对照、多中心试验组成，已在日本完成1b期6名受试者入组，目标是在2/3期入组约60名12至20岁受试者，包括约10名日本受试者，主要疗效终点是减缓萎缩性病变生长速度 [4] 治疗地理萎缩（GA） - GA是导致老年人失明的慢性退行性视网膜疾病，目前无FDA批准的口服治疗方法 [5] - PHOENIX试验：正在进行的24个月、随机、双盲、安慰剂对照的全球多中心3期关键试验，截至2024年8月9日约200名受试者入组，主要疗效终点是减缓萎缩性病变生长速度，公司预计在试验中期进行中期分析 [5] 企业亮点 - 2024年4月通过注册直接发行筹集2500万美元总收益 [2][6] 2024年第二季度财务结果 流动资产 - 截至2024年6月30日，公司现金、定期存款和美国国债共计1.123亿美元 [6] 研发费用 - 2024年第二季度研发费用为910万美元，2023年同期为550万美元；2024年上半年为1580万美元，2023年同期为1120万美元，增长主要归因于2期试验完成的开发里程碑付款和股份支付费用 [7] 管理费用 - 2024年第二季度管理费用为140万美元，与2023年同期持平；2024年上半年为300万美元，2023年同期为250万美元，增长主要源于股份支付费用增加 [8] 其他收入 - 2024年第二季度其他收入为100万美元，2023年同期为10万美元；2024年上半年为140万美元，2023年同期为10万美元，增长归因于定期存款和美国国债应计利息 [9] 净亏损 - 2024年第二季度公司净亏损950万美元，2023年同期为680万美元；2024年上半年净亏损1740万美元，2023年同期为1370万美元 [10] 网络直播信息 - 公司将于2024年8月12日下午4:30举办网络直播，讨论财务结果并提供业务更新，直播链接为https://wsw.com/webcast/cc/blte4/1422018，活动结束后约90天可观看回放 [11] 公司简介 - 公司是临床阶段生物制药公司，专注于开发针对视网膜退行性眼病和特定代谢疾病的新型疗法 [11]