公司动态 - Caribou Biosciences任命Tina Albertson博士为首席医疗官 Albertson博士拥有15年细胞疗法和生物制剂临床药物开发经验 将负责公司临床 监管和医学事务的战略领导 并领导Caribou在血液恶性肿瘤和自身免疫疾病领域的四个临床项目 [1] - Albertson博士此前在Lyell Immunopharma担任首席医疗官和开发主管 负责建立和领导临床开发功能 在Lyell期间 她启动了两项针对实体瘤的CAR-T细胞和TIL疗法的1期临床试验 [2] - 在加入Lyell之前 Albertson博士曾在Juno Therapeutics担任全球药物开发副总裁 领导了BREYANZI从IND到BLA提交的全球开发 并最终获得FDA批准用于大B细胞淋巴瘤 在Juno期间 她领导了9项全球临床试验的战略开发和执行 包括4项BREYANZI在其他B细胞恶性肿瘤和早期治疗中的注册试验 [2] 行业前景 - 异体CAR-T细胞疗法有望成为变革性治疗模式 有可能彻底改变癌症和自身免疫疾病患者的治疗格局 [4] - Caribou正在开发现成的CAR-T细胞疗法 旨在为急需治疗的患者提供有前景的治疗选择 [4] 技术平台 - Caribou的CRISPR基因组编辑平台使用易于设计的模块化生物工具对活细胞进行DNA改变 Class 2 CRISPR系统有两个基本组成部分 切割DNA的核酸酶蛋白和引导核酸酶产生位点特异性双链断裂的RNA分子 从而实现目标基因组位点的编辑 [4] - CRISPR系统可能会编辑非目标基因组位点 即脱靶编辑 这可能会对细胞功能和表型产生有害影响 为解决这一挑战 Caribou开发了CRISPR混合RNA-DNA引导物(chRDNAs) 与全RNA引导物相比 可实现更精确的基因组编辑 [4] - Caribou正在利用其Cas12a chRDNA技术进行高效率的多重编辑 包括多重基因插入 以开发CRISPR编辑疗法 [4] 公司概况 - Caribou Biosciences是一家临床阶段的CRISPR基因组编辑生物制药公司 致力于为患有严重疾病的患者开发变革性疗法 [5] - 公司的基因组编辑平台 包括其Cas12a chRDNA技术 能够实现卓越的精确度 以开发可能提高抗疾病活性的装甲细胞疗法 [5] - Caribou正在推进其CAR-T平台上的现成细胞疗法管线 作为血液恶性肿瘤和自身免疫疾病患者的现成治疗方案 [5]