文章核心观点 Centessa Pharmaceuticals公布2024年第二季度财报及业务亮点，其多个项目取得进展，现金储备可支持运营至2026年年中，有望为患者带来变革性药物 [1][2][7] 各部分总结 业务进展 - 启动ORX750治疗睡眠觉醒障碍的1期临床研究，预计2024年下半年公布急性睡眠剥夺健康志愿者的安全性和有效性数据 [1][2][4] - 提名ORX142为开发候选药物，目前正在开展针对特定神经、神经退行性和精神疾病伴日间过度嗜睡的研究性新药申请相关活动 [1][2] - SerpinPC治疗血友病B的注册项目正在推进，计划2024年进行PRESent - 2第1部分的中期分析 [1][2] 近期亮点 - 5月启动ORX750在健康成年受试者中的1期首次人体临床试验，同时进行交叉疗效评估 [3] - 4月和5月完成12390254份美国存托股票的承销公开发行，净收益约1.073亿美元 [3] - 4月美国食品药品监督管理局批准ORX750的研究性新药申请，启动1期首次人体临床试验 [3] 预期项目里程碑 - 2024年下半年公布ORX750在急性睡眠剥夺健康志愿者中的1期概念验证安全性和有效性数据 [4] - 审查PRESent - 2第1部分数据的中期分析，确认第2部分的剂量，计划在2024年末或2025年初的医学会议上公布第1部分数据 [5] - LB101治疗实体瘤的1/2a期首次人体临床研究正在进行中 [5] 2024年第二季度财务结果 - 截至2024年6月30日，现金、现金等价物和短期投资为2.948亿美元，预计可支持运营至2026年年中 [7] - 研发费用为3280万美元，低于2023年同期的3370万美元 [7] - 一般及行政费用为1120万美元，低于2023年同期的1330万美元 [7] - 归属于普通股股东的净亏损为4380万美元，高于2023年同期的2490万美元，2023年第二季度包含2410万美元的税收优惠 [7] 公司简介 - 临床阶段制药公司，旨在为患者发现和开发变革性药物，主要项目包括血友病、食欲素激动剂和免疫肿瘤学项目 [8] 食欲素激动剂项目介绍 - 开发潜在同类最佳的食欲素受体2激动剂管线，用于治疗睡眠觉醒障碍，减轻特定疾病的日间过度嗜睡症状，ORX750处于1期临床研究，ORX750和ORX142未获FDA或其他监管机构批准 [9] SerpinPC介绍 - 研究性皮下注射新型活化蛋白C抑制剂，用于治疗血友病及预防其他出血性疾病相关出血，其注册项目包括多项临床研究，已获FDA孤儿药和快速通道指定，未获批准 [10][11] LockBody技术平台和LB101介绍 - 专有技术平台旨在重新定义癌症免疫肿瘤学治疗，LB101是首个候选药物，处于1/2a期临床试验，未获FDA或其他监管机构批准 [12]