公司业绩与增长驱动因素 - Voxzogo是公司收入增长的主要驱动力，2024年上半年销售额达3.367亿美元，同比增长67% [1][4] - Voxzogo的适应症扩展至婴儿软骨发育不全患者，预计将进一步推动销售增长 [1] - Roctavian是首个获批用于治疗严重A型血友病的基因疗法，2024年第二季度销售额达740万美元，环比大幅增长 [6][7] 研发管线与未来潜力 - Voxzogo正在进行针对软骨发育不全的注册性临床试验，并计划在2024年启动针对特发性矮小症、努南综合征、特纳综合征和SHOX缺陷的临床研究 [5] - 公司正在推进三个早期研发项目，包括用于治疗杜氏肌营养不良症的BMN 351，预计2024年底公布初步数据 [8] - 计划在2024年启动BMN 349的首次人体研究，用于治疗α-1抗胰蛋白酶缺乏相关肝病，并计划在2025年初启动BMN 333的临床研究 [9] 市场表现与投资者信心 - 公司股票在过去六个月上涨3.5%，而行业整体下跌1.1% [2] - 2024年每股收益预期从2.78美元上调至3.16美元，2025年预期从3.66美元上调至3.94美元 [2] - 公司在基因治疗领域取得显著进展，Roctavian是首个获批的A型血友病一次性基因疗法 [6] 行业对比与竞争分析 - 其他表现优异的生物科技公司包括Immatics N V、Fulcrum Therapeutics和Entrada Therapeutics，均获得Zacks Rank 1评级 [10] - Immatics 2024年每股亏损预期从1.26美元收窄至1.25美元，2025年预期从1.49美元收窄至1.41美元，年内股价上涨8% [10][11] - Fulcrum Therapeutics 2024年每股亏损预期从1.24美元大幅收窄至48美分，2025年预期从1.71美元收窄至1.51美元，年内股价上涨33.5% [11]