文章核心观点 公司公布2024年第二季度财务结果和业务进展，重点推进larsucosterol治疗酒精性肝炎的3期临床试验，有望成为首个获FDA批准的治疗方案 [1] 业务进展 - FDA授予larsucosterol治疗酒精性肝炎的突破性疗法认定，旨在加速其开发和审查 [2] - 2024年7月与FDA举行B类会议讨论larsucosterol 3期临床试验设计，待收到会议书面记录后提供更多细节 [2] - 计划2024年启动3期试验，前提是获得足够资金，预计2026年下半年公布顶线结果 [1][2] - 公司2b期AHFIRM试验数据于2024年6月8日在欧洲肝脏研究协会大会上首次公布 [2] 财务亮点 - 2024年第二季度总收入220万美元，净亏损370万美元；2023年同期总收入210万美元，净亏损1120万美元 [3] - 2024年6月30日现金、现金等价物和投资为1580万美元，2023年12月31日为2980万美元；2024年6月30日债务为1250万美元，2023年12月31日为1670万美元 [3] AHFIRM试验 - 这是一项2b期随机、双盲、安慰剂对照的国际多中心研究，旨在评估larsucosterol治疗严重酒精性肝炎的安全性和有效性 [4] - 研究分三组，每组约100名患者，分别为安慰剂组、30mg larsucosterol组和90mg larsucosterol组 [4] - 主要结局指标是larsucosterol治疗患者与安慰剂治疗患者90天死亡率或肝移植发生率，关键次要终点是90天生存率 [4] 酒精性肝炎（AH） - 是酒精性肝病的急性形式，与长期大量饮酒有关，常伴有近期饮酒量增加 [5] - 其特征为严重炎症和肝细胞损伤，可能导致危及生命的并发症，如肝衰竭、急性肾损伤和多器官衰竭 [5] - 目前尚无FDA批准的治疗方法，不同研究显示其死亡率在20%-44%之间 [5] Larsucosterol - 是一种内源性硫酸化氧固醇和表观遗传调节剂，可抑制DNA甲基化，调节与应激反应、细胞死亡和存活以及脂质生物合成相关的基因表达 [6] - 其作用机制为治疗急性器官损伤和某些慢性疾病提供了科学依据 [7] 公司概况 - 是一家后期生物制药公司，致力于开发表观遗传疗法，以治疗严重和危及生命的疾病 [8] - 公司主要候选药物larsucosterol已获FDA快速通道和突破性疗法认定，用于治疗酒精性肝炎，也在探索治疗代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH） [8] - 公司的非阿片类镇痛药POSIMIR®已获FDA批准，并独家授权给Innocoll Pharmaceuticals在美国销售和分销 [8]