文章核心观点 公司公布2024年第二季度财务结果和业务进展，研发项目取得积极成果，资金募集增强财务状况，对产品未来表现有信心 [1][2] 管线亮点 Galinpepimut - S (GPS) - IDMC对AML的3期REGAL研究未盲数据进行风险效益评估，建议试验按原计划继续进行，预计2024年第四季度进行中期分析 [3] SLS009 - 完成复发/难治性急性髓系白血病（r/r AML）2a期试验患者招募，30名患者提前在美国5个中心入组，除1人外均为高危AML患者，预期总生存期约2.5个月 [4] - r/r AML的2期初步数据显示，60 mg QW和30 mg BIW队列总缓解率分别为33%和50%，30 mg BIW的ASXL1突变患者队列总缓解率达100%，45 mg QW安全剂量下中位总生存期为5.4个月，高于标准治疗的2.5个月，各剂量耐受性良好 [5] - 开放两个新队列用于r/r AML的维奈托克联合治疗2期试验招募，包括有ASXL1突变和无ASXL1突变的骨髓增生异常相关改变的AML患者，部分儿科患者也可入组 [6] - 与美国国家癌症研究所合作开展的儿科肿瘤国立卫生研究院PIVOT项目持续进行，预计2024年下半年公布初步安全性和有效性数据 [7] - 2024年6月和7月，FDA分别授予SLS009治疗小儿急性淋巴细胞白血病（ALL）和小儿AML的罕见儿科疾病指定；6月和7月，EMA分别授予SLS009治疗AML和外周T细胞淋巴瘤（PTCL）的孤儿药指定，此前FDA已授予其AML和PTCL孤儿药指定及r/r AML和r/r PTCL快速通道指定 [8] 财务结果（2024年第二季度） 研发费用 - 2024年第二季度研发费用为520万美元，低于2023年同期的590万美元；2024年上半年为1030万美元，低于2023年同期的1310万美元，主要因顾问、人员相关费用和临床试验费用减少 [9] 管理费用 - 2024年第二季度管理费用为240万美元，低于2023年同期的310万美元；2024年上半年为700万美元，低于2023年同期的720万美元，主要归因于人员相关费用、外部服务和上市公司成本的变化 [10] 净亏损 - 2024年第二季度净亏损750万美元，基本和摊薄后每股亏损0.13美元，低于2023年同期的880万美元和0.31美元；2024年上半年净亏损1700万美元，基本和摊薄后每股亏损0.33美元，低于2023年同期的1990万美元和0.77美元 [11] 现金状况 - 截至2024年6月30日，现金及现金等价物约910万美元；此后公司完成注册直接发行，溢价发行获得2100万美元毛收入 [12] 公司概况 - 公司是一家后期临床生物制药公司，专注开发多种癌症适应症的新型疗法；主要候选产品GPS授权自纪念斯隆凯特琳癌症中心，靶向WT1蛋白，有望单药或联合治疗多种血液系统恶性肿瘤和实体瘤；还在开发SLS009，可能是首个且同类最佳的差异化小分子CDK9抑制剂，对包括ASXL1突变等不良预后因素的AML患者有高缓解率 [13]