公司业务进展 - SGT-003的1/2期INSPIRE DUCHENNE试验已完成患者给药 初步数据预计在2024年第四季度公布 [1] - 计划在美国、加拿大和欧洲扩展临床试验站点 并加速生产多个GMP批次的SGT-003以支持试验扩展 [1] - 目标在2026年底前提交3-4个IND申请 包括针对CPVT的SGT-501 IND预计在2025年上半年提交 [1] - 公司计划在2024年第四季度启动6个临床试验站点 包括加拿大站点 预计2025年上半年在欧洲激活更多站点 [2] 财务表现 - 截至2024年6月30日 公司拥有约1.903亿美元现金、现金等价物和可供出售证券 预计资金可支持至2026年 [1] - 2024年第二季度研发费用为1950万美元 同比下降30万美元 主要由于SGT-003制造和研究成本减少330万美元 [6] - 2024年第二季度净亏损2510万美元 每股亏损0.61美元 去年同期净亏损2460万美元 每股亏损1.25美元 [6] 技术平台与产品管线 - AAV-SLB101胶囊在SGT-003中表现良好 已在10个学术实验室和1家公司中使用 [5] - 基于SGT-003的初步安全性数据 已将BAG3和TNNT2心脏项目转移到AAV-SLB101胶囊平台 [4] - SGT-003采用新型胶囊AAV-SLB101 旨在更有效地靶向和转导肌肉 包含nNOS结合域和灵活构建设计 [2] 行业认可与展示 - 公司于2024年7月1日被纳入罗素3000指数 提高了在金融界的曝光度和知名度 [5] - 在2024年美国基因与细胞治疗学会年会上进行了口头报告和6个海报展示 重点介绍了AAV制造和纯化改进、载体生物学更新以及SGT-003的非临床数据概述 [5]