文章核心观点 公司公布2024年第二季度财务结果及公司进展，在NurOwn治疗ALS的3b期试验准备上取得进展，监管和运营方面有重要进展，若试验成功有望改善ALS患者生活 [1][2] 分组总结 临床和监管 - 2024年6月公司与美国FDA就NurOwn治疗ALS的3b期临床试验的CMC方面达成一致，此前4月FDA已授予该3b期试验特殊协议评估（SPA）协议 [3] - 公司选定一家领先的临床研究组织支持3b期试验的启动和执行，正与超12家领先的ALS卓越中心合作建立试验点，制造流程进展顺利可按时生产 [4] - 2024年5月，NurOwn此前3期研究和扩大使用计划（EAP）的新生物标志物数据在第3届年度ALS药物开发峰会上展示，数据显示接受NurOwn长期治疗的患者持续受益 [4] - 2024年4月，NurOwn治疗ALS的3期生物标志物数据发表在《肌肉与神经》杂志上 [5] 公司动态 - 2024年6月公司与单一机构投资者完成一次成功的注册直接发行，筹集毛收入400万美元 [6] - 2024年6月公司任命Hartoun Hartounian博士为执行副总裁兼首席运营官，4月晋升Bob Dagher博士为执行副总裁兼首席医疗官 [6][7] 财务结果 - 截至2024年6月30日，现金、现金等价物和受限现金约为365万美元 [8] - 2024年第二季度研发费用净额为90万美元，2023年同期为280万美元；一般及行政费用分别为200万美元和270万美元 [8] - 2024年第二季度净亏损250万美元，2023年同期为530万美元；每股净亏损分别为0.04美元和0.13美元 [8] 会议和网络直播 - 公司管理层将于美国东部时间今天上午8:30举行电话会议和网络直播，讨论第二季度业绩和近期进展，投资者可通过指定号码参与，会议重播14天内可通过指定号码获取 [9] 公司介绍 - 公司是成人干细胞疗法开发商，拥有NurOwn技术平台的临床开发和商业化权利，其自体MSC - NTF细胞获美国FDA和欧洲EMA孤儿药认定，已完成ALS的3期试验和进行性MS的2期开放标签多中心试验 [10]