文章核心观点 公司公布2024年第二季度财务结果，近期临床和监管取得积极成果，尤其与FDA的1B/2期会议结果积极，将推进Annamycin联合阿糖胞苷治疗复发/难治性急性髓系白血病（R/R AML）的3期关键试验，有望为利益相关者解锁高价值潜力并满足患者需求 [1] 近期亮点 - 举办网络直播介绍MIRACLE 3期关键试验计划 [2] - 完成与FDA的1B/2期结束会议，计划开展Annamycin联合阿糖胞苷治疗R/R AML的3期关键试验 [2] - 报告1B/2期临床试验额外积极疗效结果 [2] - 摘要被EHA2024混合会议接受进行海报展示 [2] - 与公司合作的一项评估WP1066联合放疗治疗成胶质细胞瘤的2期研究开始招募患者 [2] AML临床开发进展 - 与FDA的1B/2期结束会议结果积极，支持Annamycin联合阿糖胞苷进入治疗R/R AML的3期关键试验 [3] - 3期“MIRACLE”试验将是全球试验，包括美国站点 [3] - 会议得到正在进行的MB - 106临床试验二线治疗结果支持，22名受试者中9人（41%）达到复合完全缓解 [3] - 试验将采用适应性设计，先随机分配75名受试者，之后选择最佳剂量，再随机分配约120名受试者 [3] Annamycin AML开发计划预期里程碑 - 2024年下半年：开始与MIRACLE试验站点签约 [3] - 2025年第一季度：MIRACLE试验治疗第一名受试者 [3] - 2025年第四季度：招募情况更新（n = 40） [3] - 2026年年中：中期数据（n = 75）揭盲并确定最佳剂量 [3] - 2026年：开始招募MIRACLE2的三线受试者 [3] - 2027年：二线受试者招募结束 [3] - 2028年：MIRACLE二线受试者最终数据 [3] - 2028年下半年：提交新药申请（NDA）以加速批准治疗R/R AML [3] 2024年第二季度财务结果总结 - 研发费用从2023年的390万美元增至2024年的410万美元，主要因赞助研究成本增加 [4] - 一般及行政费用从2023年的250万美元降至2024年的210万美元，主要因监管和法律费用减少 [4] - 截至2024年6月30日，公司现金及现金等价物为1080万美元，现有资金加上计划筹集的1200万美元预计可支持运营至2025年第二季度 [4] 公司简介 - 公司是处于3期临床阶段的制药公司，有针对难治肿瘤和病毒的候选药物管线 [5] - 主要项目Annamycin用于治疗R/R AML和软组织肉瘤肺转移 [5] - 正在开展MIRACLE试验评估Annamycin联合阿糖胞苷治疗R/R AML [5] - 正在开发WP1066治疗脑肿瘤、胰腺癌等癌症，以及抗代谢物组合用于治疗病毒和癌症 [5]