文章核心观点 公司是一家精准基因药物公司，致力于利用宏基因组学开发治疗性药物 2024 年第二季度业务取得进展，财务状况良好，现金可支撑运营至 2027 年，同时公布了 2024 - 2025 年预期里程碑及后续活动安排 [1][2][14] 各部分总结 治疗管线更新 - 血友病 A 项目：与 FDA 讨论 IND 提交关键方面，宣布 MGX - 001 为领先开发候选药物，加速 12 个月 NHP 耐久性研究数据发布至 2024 年 9 月，计划 2024 年启动 cGMP 制造及 IND 相关活动，2025 年继续开展，2026 年提交 IND [3][4] - 其他项目：计划推进针对分泌蛋白疾病的自有治疗候选药物，利用 MGX - 001 编辑系统实现靶向和持久基因表达；Ionis 合作的四个治疗项目进入先导优化阶段，目标是 2024 年证明体内概念，之后推进 NHP 研究，2025 年提名 1 - 2 个开发候选药物；与 Affini - T 合作达成里程碑，获得 933,650 股 Affini - T 普通股 [5][7][9] 技术平台更新 - 公司超小型编辑系统对未披露的神经肌肉靶点实现体外概念验证，RNA 介导整合系统对未披露肝脏靶点实现体外概念验证，实现多重碱基编辑概念验证并计划在 2024 年下半年会议展示数据，利用紧凑型 CRISPR 相关转座酶技术在人类细胞中实现大基因整合体外概念验证并计划发表成果，2026 年将展示大基因整合体内概念验证 [10] 其他业务更新 - 公司优先考虑内部开发项目，为原发性高草酸尿症 1 型项目寻找合作伙伴，专注体内基因编辑治疗方法，放弃肌萎缩侧索硬化症项目，修订管线设计以整合早期项目并明确近期重点，因 Ionis 项目推进和对 PH1 项目的调整，仅提供至 2025 年底的管线指导 [11][12][13] 即将开展的活动 - 公司计划参加 2024 年第三季度的多个会议，包括 9 月 4 - 6 日的富国银行医疗保健会议、9 月 9 - 11 日的 H.C. Wainwright 第 26 届全球投资会议、9 月 30 日 - 10 月 1 日的 Chardan 第 8 届年度基因药物会议 [14] 2024 年第二季度财务结果 - 截至 2024 年 6 月 30 日，现金、现金等价物和可供出售有价证券为 2.999 亿美元；2024 年第二季度研发费用为 2830 万美元，高于 2023 年同期的 2270 万美元；一般及行政费用为 860 万美元，高于 2023 年同期的 660 万美元 [14]