文章核心观点 公司专注推进PRGN - 2012基因疗法，有望成为首个获FDA批准治疗RRP的疗法 ，通过战略调整和融资优化运营，为提交滚动生物制品许可申请及潜在商业化做准备 [1][2] 公司动态 - 2024年6月在ASCO年会上公布PRGN - 2012基因疗法关键研究数据 [1] - 2024年7月任命Phil Tennant为首席商务官，引领PRGN - 2012潜在商业化发布 [1] - 2024年8月宣布战略重新规划，聚焦PRGN - 2012在RRP的推进 [1] - 预计2024年下半年按加速审批途径提交PRGN - 2012滚动生物制品许可申请，已启动确证性临床试验患者招募 [1] - 2024年8月通过公开发行普通股筹集约3140万美元，加强现金状况 [1] 关键项目亮点 PRGN - 2012腺病毒载体基因疗法 - 用于治疗RRP，获FDA突破性疗法认定、孤儿药认定及欧盟委员会孤儿药认定 [3] - 关键临床研究结果在2024年ASCO年会上公布，达到主要安全和疗效终点 [3] - 51%（18/35）患者达到完全缓解，治疗后无需手术，缓解持续超12个月，截至2024年5月20日中位随访20个月 [3] - 86%（30/35）患者治疗后一年手术干预减少，RRP手术中位数从治疗前4次降至治疗后0次 [3] - 耐受性良好，无剂量限制性毒性，无大于2级的治疗相关不良事件 [3] - 治疗诱导RRP患者产生HPV 6/11特异性T细胞反应，应答者外周HPV特异性T细胞扩增显著高于无应答者 [3] - 显著改善完全应答者的Derkay和生活质量评分（p < 0.0001） [4] - 公司与RRP基金会于2024年6月11日举办首届RRP宣传日活动 [4] PRGN - 2009腺病毒载体基因疗法 - 计划在与美国国家癌症研究所的合作研究与开发协议下，继续PRGN - 2009在复发性/转移性宫颈癌和新诊断HPV相关口咽癌的2期临床试验 [5] - 暂停PRGN - 2009在非NCI临床站点的宫颈癌临床试验患者招募 [5] UltraCAR - T临床项目 - 完成PRGN - 3006在急性髓系白血病的1b期试验患者招募，获FDA快速通道认定，正准备与FDA进行1b期结束会议讨论下一步计划 [5] - 暂停PRGN - 3005和PRGN - 3007临床试验 [5] - 减少UltraCAR - T支出，专注战略合作伙伴关系以推进相关项目 [5] 临床前项目 - 暂停所有临床前项目 [5] ActoBio - 启动比利时ActoBio子公司运营关闭，计划裁撤所有人员 [5] - ActoBio知识产权组合将用于潜在交易 [5] 财务亮点 - 战略重新规划导致第二季度产生3290万美元非现金减值费用（税后）和300万美元遣散费，其中210万美元在第二季度记录，90万美元预计在第三季度记录 [6] - 2024年8月完成普通股公开发行，净收益约3140万美元 [6] 财务结果对比 2024年第二季度与上年同期相比 - 研发费用增加380万美元（32%），主要因ActoBio子公司关闭遣散费、PRGN - 2012确证性临床试验和关键临床试验活动相关费用及制造设施准备费用增加 [7] - 销售、一般和行政费用增加100万美元（11%），主要因ActoBio运营暂停遣散费、PRGN - 2012商业化准备成本及一般公司事务专业费用增加 [8] - 2024年第二季度记录3450万美元与商誉和其他非流动资产相关的减值费用及170万美元相关税收优惠 [9] - 总收入减少110万美元（59%），与Exemplar产品和服务收入减少有关 [10] - 净亏损5880万美元（每股基本和摊薄亏损0.23美元），上年同期净亏损2030万美元（每股基本和摊薄亏损0.08美元） [10] 2024年上半年与上年同期相比 - 研发费用增加590万美元（25%），主要因ActoBio子公司关闭遣散费、PRGN - 2012相关人员招聘及临床试验费用增加，部分被其他项目合同研究组织成本降低抵消 [11] - 销售、一般和行政费用减少50万美元（2%），主要因2024年股票补偿和保险费用降低，部分被ActoBio运营暂停遣散费和PRGN - 2012商业化准备成本增加抵消 [12] - 2024年第二季度记录3450万美元与商誉和其他非流动资产相关的减值费用及170万美元相关税收优惠 [13] - 总收入减少190万美元（51%），与Exemplar产品和服务收入减少有关 [13] - 净亏损8250万美元（每股基本和摊薄亏损0.33美元），上年同期净亏损4310万美元（每股基本和摊薄亏损0.18美元） [14]