文章核心观点 - 基因治疗公司Genprex发布新视频，首席医疗官介绍肺癌临床试验积极成果及肿瘤临床开发计划更新，公司将调整临床开发计划以推进Reqorsa疗法 [1][4][5] 公司介绍 - Genprex是临床阶段基因治疗公司，专注为癌症和糖尿病患者开发疗法，与世界级机构和合作伙伴合作开发候选药物，推进基因治疗管线 [6] - 公司肿瘤项目使用Oncoprex递送系统，通过脂质纳米粒包裹基因表达质粒，静脉注射后肿瘤细胞表达肿瘤抑制蛋白 [6][7] - 公司领先候选产品Reqorsa基因疗法正进行两项肺癌临床试验，各肺癌临床项目获FDA快速通道指定，小细胞肺癌项目获FDA孤儿药指定 [7] - 公司糖尿病基因疗法采用新型输注过程，用AAV载体将Pdx1和MafA基因直接递送至胰腺，在1型糖尿病模型中可将胰腺α细胞转化为功能性β样细胞，在2型糖尿病中可使耗尽的β细胞恢复活力 [7] 临床试验情况 Acclaim - 1 - 评估公司领先候选药物Reqorsa基因疗法与阿斯利康Tagrisso联用，治疗晚期非小细胞肺癌（NSCLC）患者，这些患者有激活的EGFR突变且使用Tagrisso治疗后疾病进展 [2] - 两名患者无进展生存期延长，其中一名获益超两年，且Reqorsa与Tagrisso联用副作用随时间减少 [4] - 公司将移除2a期一个队列，以便更快推进试验 [4] Acclaim - 3 - 评估REQORSA与基因泰克Tecentriq联用，作为维持疗法治疗广泛期小细胞肺癌（ES - SCLC）患者，这些患者接受Tecentriq和化疗初始标准治疗后未出现肿瘤进展 [3] - 1期剂量递增部分首位治疗患者自入组和开始维持治疗后有积极反应，从维持治疗开始到第二个疗程后部分缓解，这种情况在维持治疗中很罕见 [4] Acclaim - 2 - 因招募患者缓慢，主要因有数百项类似研究评估患者使用Keytruda进展后的新疗法，公司将停止进一步招募患者，但会继续治疗直至患者疾病进展，以集中资源快速招募患者并获取临床数据 [4]