公司核心业务 - 公司专注于利用专有平台为自身和合作伙伴发现和开发RNA靶向疗法，以开发针对神经、心血管和罕见病的药物管线 [1] 公司收入来源 - 公司虽无完全自主营销的药物，但收入来源多样，包括商业产品、特许权使用费以及合作和研发收入 [1] - 公司商业收入主要来自Spinraza净销售额的特许权使用费，该药物已获美国批准用于治疗脊髓性肌萎缩症，公司将其授权给百健负责商业化 [2] - 公司与百健还共同营销Qalsody，该药物于2023年4月获FDA批准用于治疗肌萎缩侧索硬化症 [2] 公司合作情况 - 公司除与百健合作外，还与阿斯利康、葛兰素史克、诺华和罗氏等领先制药/生物技术公司达成合作协议，共同开发和销售药物 [3] - 公司与阿斯利康合作开发的Wainua于去年12月获FDA批准用于治疗遗传性转甲状腺素蛋白介导的淀粉样多发性神经病，双方将在美国联合营销，阿斯利康拥有美国以外市场的独家商业化权利，该药物于2024年第一季度在美国商业推出，欧盟和其他一些国家正在审查其监管申请 [4] - 阿斯利康和公司正在进行的III期CARDIO - TTRansform研究中，将eplontersen开发用于治疗hATTR淀粉样变性引起的心肌病，预计2025年上半年公布数据 [5][8] - 诺华和葛兰素史克分别是公司pelacarsen和bepirovirsen的合作伙伴，葛兰素史克合作的药物正在进行两项慢性乙型肝炎的后期研究，诺华合作的药物正在进行一项针对因Lp(a)水平升高导致心血管疾病患者的后期研究，预计分别于2026年和2025年公布数据 [6] 公司自有药物研发 - 公司从合作中获得的许可费、预付款和里程碑付款有助于资助其内部管线的开发，其自有候选药物包括用于家族性乳糜微粒血症综合征和严重高甘油三酯血症的olezarsen、用于肌萎缩侧索硬化症的ulefnersen、用于遗传性血管性水肿的donidalorsen和用于亚历山大病的zilganersen，这些药物已进入后期研究 [7] - 6月，FDA受理了公司olezarsen治疗家族性乳糜微粒血症综合征的监管申请，该申请基于III期BALANCE研究结果，若获批，olezarsen将成为公司首个独立推出的药物，FDA预计在2024年12月19日前做出最终决定，公司已完成olezarsen治疗严重高甘油三酯血症的三项后期研究的患者招募，预计2025年下半年公布数据，公司在这两个适应症上具有先发优势 [9] - 5月，公司公布了评估donidalorsen治疗遗传性血管性水肿的两项III期研究的顶线结果，基于这些结果，公司准备在2024年向FDA提交新药申请，其合作伙伴大冢制药准备在2024年底前在欧洲提交上市申请 [10] - 2024年上半年，公司报告了MASH/NASH候选药物ION224的中期研究和安吉尔曼综合征药物ION582的I/IIa期研究均达到各自的主要终点，ION582的III期研究预计在2025年上半年开始 [11] 公司发展前景 - 公司正在推进和扩大其自有管线以推动未来收入增长，近期增加对内部管线的投资决策值得肯定，内部管线的扩展将有助于公司进一步多元化收入来源并减少对合作伙伴的依赖 [12]