公司概况 - 公司为商业阶段生物技术公司，2002 年成立，2007 年上市，总部位于新泽西州普林斯顿，专注开发罕见和孤儿病疗法 [2] - 公司 IP 组合有两款 FDA 批准产品，Galafold 针对法布里病治疗，Pombiliti 可与 Opfolda 联用治疗晚发型庞贝病 [2] 产品介绍 - Galafold 是治疗法布里病的口服药物，通过稳定功能失调的 α - Gal A 酶，分解积累脂肪缓解症状，法布里病男性患病率约 1/40000 - 1/117000 [5] - Pombiliti 与 Opfolda 联用治疗晚发型庞贝病，Pombiliti 作为酶替代疗法提供重组 GAA 酶分解糖原，Opfolda 稳定重组酶 [5] - 公司管线有处于临床前阶段的法布里病和庞贝病候选药物，还在开发伴侣疗法及开展婴儿型庞贝病开放标签研究 [6] 营收前景 - Galafold 和 Pombiliti 是公司主要价值驱动，公司将 Galafold 收入增长预期从 11 - 16% 上调至 14 - 18% [6] - 2024 年法布里病市场规模 23 亿美元，预计 2033 年达 45 亿美元，Galafold 占全球适用市场超 60%，美国等成熟市场占 85 - 90% [6] - Pombiliti 自 2023 年推出后在美国获得良好采用，进入多个国家且效果积极，获多个奖项，庞贝病市场预计 2030 年超 20 亿美元 [8] - 公司在澳大利亚、加拿大和日本有监管申请待批，医保报销审批进展良好，药物全球有潜力 [10] 估值分析 - 公司市值 35 亿美元，资产负债表有 2.093 亿美元现金及等价物和 5070 万美元有价证券，账面价值 1.325 亿美元，市净率 26.4，高于行业中位数 2.4 [11] - 最新季度产生 2160 万美元正现金流，年化现金流约 8640 万美元，预计 2025 年营收 6.401 亿美元，同比增长 23.9% [13] - 假设 2025 年维持 2024 年运营费用水平且毛利率 91.1%，预计 2025 年息税前利润 2.231 亿美元，企业价值约 36 亿美元，远期企业价值/息税前利润为 16.3，低于行业中位数 17.0 [14] 风险分析 - 公司过度依赖 Galafold，2024 年 Q2 该药物占总季度产品收入 87.5%，仅 9.0% 收入来自美国，有一定地域多元化 [15] - 若出现更优竞争对手或 Galafold 报销出现问题，可能影响公司发展和股价 [15][18] 结论 - 公司两款领先药物有较强竞争力，若保持增长轨迹，作为成长型价值投资（GARP）生物科技股定价合理，整体前景乐观，评级为“强力买入” [19]