核心观点 - MRT-6160 是一种强效且高度选择性的 VAV1 导向分子胶降解剂，代表了一种潜在的新型治疗方法，适用于全身性和神经系统自身免疫及炎症性疾病 [1] - 公司预计将在 2025 年第一季度获得 MRT-6160 的初步临床数据，包括展示药效学效应的生物标志物数据 [1] 临床进展 - MRT-6160 的 I 期临床试验已启动，首次参与者已接受剂量，该试验为单次递增剂量/多次递增剂量（SAD/MAD）健康志愿者研究 [1] - I 期研究旨在提供关于安全性、药代动力学、VAV1 蛋白降解以及关键下游药效学标志物（如 CD69、IL-2、IL-6 和 IL-17）的早期见解 [2] - 公司计划在 2025 年第一季度分享初步临床数据，并随后启动溃疡性结肠炎、类风湿性关节炎及其他潜在适应症的概念验证研究 [2] 药物特性 - MRT-6160 是一种口服生物可利用的 VAV1 导向分子胶降解剂，在临床前研究中显示出对目标蛋白的深度降解，且对其他蛋白无显著影响 [3] - VAV1 是 T 细胞和 B 细胞受体下游的关键信号蛋白，其表达仅限于血液和免疫细胞 [3] - 临床前研究表明，通过分子胶降解剂靶向降解 VAV1 蛋白可调节 T 细胞和 B 细胞受体介导的活性，显著减少细胞因子分泌 [3] 公司背景 - Monte Rosa Therapeutics 是一家临床阶段的生物技术公司，专注于开发高度选择性的分子胶降解剂（MGD），用于治疗肿瘤、自身免疫和炎症性疾病等领域 [4] - 公司的 QuEEN™ 发现引擎结合了 AI 引导的化学、多样化的化学库、结构生物学和蛋白质组学，以识别可降解的蛋白质靶点并设计具有前所未有的选择性的分子胶降解剂 [4] - Monte Rosa 拥有行业领先的分子胶降解剂管线，涵盖肿瘤、自身免疫和炎症性疾病等领域，并与罗氏合作开发针对癌症和神经系统疾病的分子胶降解剂 [4][5]