文章核心观点 - 专注于开发和商业化创新疗法的制药公司Talphera宣布NEPHRO CRRT研究已纳入首位患者，该研究旨在评估那法莫司他的安全性和有效性 [1][5] 公司信息 - Talphera是一家专注于在医疗监督环境中开发和商业化创新疗法的专业制药公司，其主要候选产品Niyad™是那法莫司他的冻干制剂，正根据研究性器械豁免（IDE）作为体外循环抗凝剂进行研究，并获得了美国FDA的突破性设备指定地位 [5] 药物信息 - 那法莫司他是一种广谱合成丝氨酸蛋白酶抑制剂，具有抗凝、抗炎和潜在抗病毒活性，Niyad™是其冻干制剂，已获得FDA突破性设备指定地位，还有用于直接静脉输注的专有制剂LTX - 608，可能用于治疗急性呼吸窘迫综合征等疾病 [4] 研究信息 - NEPHRO CRRT注册研究将在美国多达14个临床地点招募166名接受连续肾脏替代治疗（CRRT）的患者，主要终点是前24小时内使用那法莫司他与安慰剂的回路滤器后活化凝血时间均值，关键次要终点包括滤器使用寿命等 [2][7] - 该研究已获得中央IRB批准，是一项前瞻性、双盲试验，将在美国多达14家医院重症监护室进行，招募和评估166名不能耐受肝素或有出血风险的接受肾脏替代治疗的成年患者 [7] 相关人员观点 - 辛辛那提儿童医院医学中心的Stuart Goldstein医生表示很高兴能让需要CRRT的患者参与那法莫司他研究，若试验后获批，那法莫司他将为许多患者的抗凝选择增添有价值的补充 [3] - Talphera首席开发官Shakil Aslam博士称很高兴上周研究纳入首位患者，那法莫司他有可能解决美国现有体外循环抗凝产品的缺点，NEPHRO研究纳入首位患者是Talphera几个重要里程碑中的第一个，若获批，期待那法莫司他能在美国供医疗服务提供者使用 [3]