文章核心观点 - 晚期临床制药公司XORTX Therapeutics Inc.宣布其提交给美国肾脏病学会（ASN）的摘要被接受，该研究旨在深入了解黄嘌呤氧化酶（XO）活性增加是否导致囊肿生长，研究结果将加深对XO与多囊肾病（PKD）关系的理解 [1][2][3] 研究相关 - 研究目的是了解PKD不同阶段血清黄嘌呤氧化酶活性（XOa），并将其与总肾体积和肾小球滤过率（GFR）下降相关联，还旨在了解PKD组织中异常嘌呤代谢对循环尿酸水平、肾脏和囊肿扩张率以及功能性GFR下降的影响 [3] - 研究测量了PCK1大鼠、PKD1RC/RC（RC）小鼠和34名HALT - PKD临床研究患者的XO活性 [2] - XORTX将在11月第一周提供研究结果的进一步更新 [3] 公司相关 - XORTX是一家专注于开发治疗进行性肾病创新疗法的晚期临床制药公司，有两个临床晚期产品在开发中，分别是针对ADPKD的XRx - 008项目和针对与冠状病毒/ COVID - 19感染相关的急性肾和其他急性器官损伤的XRx - 101项目，还有一个针对2型糖尿病肾病的临床前阶段项目XRx - 225 [1][8] - 公司致力于开发针对异常嘌呤代谢和黄嘌呤氧化酶的药物，以减少或抑制尿酸生成，改善患者生活质量和未来健康 [8] 会议相关 - ASN代表超21000名肾脏健康专业人员，致力于帮助肾病患者及其家人 [5] - 2024年肾脏周会议在佛罗里达州奥兰多举行，约10000名全球肾脏专业人员参会，这是世界顶级肾病会议，为参与者提供交流知识、学习最新科学和医学进展的机会 [5] - 会议项目可在ASN网站获取，摘要将于2024年10月14日在ASN网站公布 [5] 疾病相关 - ADPKD是一种罕见病，全球超1000万人受影响，通常根据肾脏中充满液体的囊肿扩张诊断，囊肿增多增大可导致肾脏结构和功能改变，常伴有慢性疼痛，还会导致肾功能进一步丧失、纤维化等，后期会发展为终末期肾病，ADPKD患者高尿酸的健康后果增加，包括肾结石和痛风发病率增加 [6] - 进展期ADPKD患者的治疗建议包括抗高血压治疗、饮食限制，部分合适患者可进行药物治疗，需要更广泛适用的疗法来有效减缓ADPKD患者肾功能下降 [7]