文章核心观点 - 近期发表的独立同行评审研究将已知与痛风和尿酸相关的遗传因素数量翻倍 这些突破性发现进一步支持了公司通过抑制黄嘌呤氧化酶来治疗痛风、肾脏等疾病的策略 [1] - 公司认为 针对黄嘌呤氧化酶的药物治疗具有巨大的治疗潜力 特别是在黄嘌呤氧化酶活性升高与非糖尿病或糖尿病肾病相关的领域 这些发现凸显了为具有独特遗传易感性的个体开发个性化疗法的机会 [4] 科学研究与理论基础 - 历史上 高尿酸血症与痛风、炎症及健康问题发病率增加相关 常归因于饮食和生活方式选择 黄嘌呤氧化酶是尿酸代谢途径中的关键酶 其分解产物尿酸和活性氧可能在疾病期间对循环系统和组织产生有害影响 [2] - 公司资助的研究在痛风和多囊肾病啮齿动物模型中表明 黄嘌呤氧化酶的过度表达或过度活性是治疗该疾病的重要潜在靶点 [2] - TJ Major 及其同事近期的一项大型临床研究涉及260万个体 提供了多达410个遗传因素与痛风炎症分子机制相关的证据 其中包括149个新因素 [3] - 新兴发现将遗传因素与特定人群联系起来 表明较高的黄嘌呤氧化酶表达与多种病症相关 包括高尿酸血症、脓毒症、器官衰竭、脓毒症相关急性呼吸窘迫综合征、肾功能障碍、糖尿病、多囊肾病和肾衰竭 [3] - 从机制角度看 这些研究主张采用精准医疗方法 即由遗传风险变异指导治疗决策 [3] 公司战略与管线进展 - 公司专注于开发创新疗法以治疗痛风和进行性肾病 目前有三种临床阶段产品在研：用于治疗痛风的领先项目XRx-026、用于常染色体显性多囊肾病的XRx-008、以及用于治疗与呼吸道病毒感染相关的急性肾损伤和其他急性器官损伤的XRx-101 此外 公司还在开发用于2型糖尿病肾病的临床前阶段项目XRx-225 [10] - 公司致力于推进针对异常嘌呤代谢和黄嘌呤氧化酶的产品 以减少或抑制尿酸的产生 [10] - 公司计划使用其商业配方的氧嘌呤醇进行临床试验 这将使公司更接近为此重要的痛风疗法提交新药申请 [4] - 公司相信其在开发黄嘌呤氧化酶抑制剂方面的专业知识 加上受专利组合保护的预见性机会 以及其治疗平台 使其处于为个体提供靶向治疗的理想位置 [4] 公司治理与人事变动 - 公司宣布任命 Krysta Davies Foss 为董事 Bill Farley、Abigail Jenkins 和 Patrick Treanor 辞职 董事会成员减少至五人 [5] - Krysta Davies Foss 是一位经验丰富的生物技术高管 拥有超过25年为制药和生物技术公司在广泛治疗领域的开发战略、商业化和市场准备提供咨询的经验 她目前担任领先的制药和生物技术战略咨询公司 Triad Strategic Services 的首席执行官 此外 她还担任多个董事会职务 包括加拿大罕见疾病组织 并为从孵化器、早期初创公司到大型跨国制药公司等各种组织提供战略情报和咨询服务 [5] - 公司首席执行官表示 此次人事增加为公司带来了强大的董事会成员 其深厚的战略洞察力和行业领导力将成为公司推进临床项目和长期增长战略的宝贵资产 [6] 融资情况澄清 - 公司澄清了其于2025年10月29日发布的关于完成110万美元注册直接发行的新闻稿中的披露信息 原新闻稿中预融资认股权证数量1,117,530有误 实际发行了572,470股普通股和1,177,530份预融资认股权证 相差60,000份 普通股和预融资认股权证总计1,750,000份 [7] - 公司确认 除了授予D Boral Capital LLC的87,500份代理认股权证外 还向D Boral Capital LLC支付了77,175美元的现金佣金 相当于发行总收益的7% 该认股权证可在发行后181天起18个月内以每股0.69美元的价格行权 [7] 收购项目更新 - 公司提供了关于从澳大利亚证券交易所上市公司 Vectus Biosystems Limited 收购肾脏抗纤维化治疗项目的时间更新 该交易于2025年10月17日宣布 Vectus正在等待澳交所关于出售VB4-P5知识产权是否需要股东批准的批复 [8] - 根据双方签订的具有约束力的条款清单 交易完成不迟于签署后90天 即2026年1月13日 公司与Vectus仍致力于完成此次收购 公司将在Vectus获得澳交所批准明确后 提供关于完成时间的进一步更新 [8]

Exhibit 99.1 CONDENSED INTERIM CONSOLIDATED FINANCIAL STATEMENTS As at and for the three and nine months ended September 30, 2025 and 2024 (Unaudited - expressed in U.S. Dollars) XORTX THERAPEUTICS INC. Condensed Interim Consolidated Statements of Financial Position (Unaudited - expressed in U.S. Dollars) | | | September 30, | December 31, | | --- | --- | --- | --- | | | Note | 2025 | 2024 | | | | $ | $ | | Assets | | | | | Current | | | | | Cash | 5 | 1,193,915 | 2,473,649 | | Accounts receivable | | 22,09 ...

融资活动概述 - 公司于2025年10月29日完成了此前于10月21日宣布的注册直接发行 [1] - 此次发行以每股0.63美元的价格出售了1,750,000股普通股（或代替普通股的预融资认股权证） [1] - 发行的总收益为1,102,500美元，需扣除配售代理费及其他发行费用 [3] 发行具体条款 - 公司与一家机构投资者签订了最终证券购买协议，发行了572,470股普通股和1,117,530份预融资认股权证 [2] - 每份预融资认股权证赋予持有人以每股0.001美元的行权价购买一股普通股的权利 [2] - 作为本次发行的唯一配售代理，D Boral Capital LLC获得了87,500份代理认股权证 [4] - 每份代理认股权证可自发行后181天起，以每股0.69美元的行权价转换为一股普通股，有效期为自交割日起十八个月 [4] 资金用途 - 公司计划将此次发行的净收益用于营运资金及一般公司用途 [3] 公司业务与产品管线 - 公司是一家后期临床阶段制药公司，专注于开发治疗痛风及进行性肾脏疾病的创新疗法 [1][7] - 主要研发项目包括：用于治疗痛风的领先项目XRx-026、用于常染色体显性多囊肾病的XRx-008项目、以及用于治疗与呼吸道病毒感染相关的急性肾损伤及其他急性器官损伤的XRx-101 [7] - 公司还正在开发用于治疗2型糖尿病肾病的临床前阶段项目XRx-225 [7] - 公司的研发工作致力于针对异常的嘌呤代谢和黄嘌呤氧化酶，以减少或抑制尿酸的产生 [7]

融资交易概述 - XORTX Therapeutics Inc 与一名机构投资者签订证券购买协议，进行注册直接发行，将发行1,746,631股普通股（或其等价物），每股购买价格为0.63美元 [1] - 此次发行预计总收益为110万美元，需扣除配售代理费及其他发行费用 [2] - 此次发行预计于2025年10月22日左右完成，需满足惯例交割条件并获得多伦多证券交易所创业板批准 [2] 资金用途与交易参与方 - 公司计划将此次发行的净收益用于营运资金及一般公司用途 [2] - D Boral Capital LLC 在此次发行中担任独家配售代理 [3] 公司业务与研发管线 - XORTX是一家处于临床后期阶段的制药公司，专注于开发治疗痛风及进行性肾脏疾病的创新疗法 [1] - 公司拥有三个临床阶段在研产品：用于治疗痛风的XRx-026项目、用于ADPKD的XRx-008项目、以及用于治疗与呼吸道病毒感染相关的急性肾损伤及其他急性器官损伤的XRx-101项目 [6] - 公司还正在开发用于治疗2型糖尿病肾病的临床前阶段项目XRx-225 [6] - 公司致力于研发针对异常嘌呤代谢和黄嘌呤氧化酶的药物，以减少或抑制尿酸生成 [6]

公司近期事件 - 公司于2025年10月20日错误地重新发布了一份此前在2025年4月17日发布的新闻稿，并声明该旧新闻稿应被忽略 [1] - 公司收到纳斯达克的通知，获得180天宽限期以重新达到最低股价要求，新的合规截止日期为2026年4月13日 [2] - 公司最初于2025年4月17日被通知未能达到最低股价要求，原定的合规截止日期为2025年10月14日 [2] - 若在第二次合规期内，公司普通股收盘价在至少10个连续交易日内均不低于1美元，纳斯达克将书面确认公司已重新合规 [3] - 若到2026年4月13日仍未能证明符合最低股价要求，公司股票将面临退市风险，但公司有权就此决定向纳斯达克听证小组提出上诉 [3] - 公司也在多伦多证券交易所创业板上市，纳斯达克的此通知不影响公司在多伦多交易所的上市状态 [4] - 公司计划评估所有可用方案以解决缺陷并重新符合纳斯达克的上市规则 [4] 公司业务与产品管线 - 公司是一家处于临床研发后期的制药公司，专注于开发治疗痛风及进行性肾脏疾病的创新疗法 [5] - 公司拥有三个临床阶段在研产品：用于治疗痛风的领先项目XRx-026、用于ADPKD的XRx-008项目以及用于治疗与呼吸道病毒感染相关的急性肾损伤和其他急性器官损伤的XRx-101 [5] - 公司正在开发XRx-225，这是一个针对2型糖尿病肾病的临床前阶段项目 [5] - 公司的研发工作致力于针对异常的嘌呤代谢和黄嘌呤氧化酶，以减少或抑制尿酸的产生 [5]

交易概述 - XORTX Therapeutics Inc 已签署具有约束力的条款书，收购Vectus Biosystems Limited的肾脏抗纤维化治疗项目VB4-P5 [1] - 该收购项目包括新型化学实体VB4-P5及其相关知识产权、监管文件和制造数据，目前处于临床前新药研究申请阶段 [1] - 收购对价为300万美元，将以XORTX普通股或等值普通股支付，每股发行价格为0.86美元 [2] 收购项目详情 - VB4-P5项目拥有强大的全球专利保护，包括物质组成和使用方法权利要求，覆盖超过30个司法管辖区 [6] - 早期临床前数据显示，该强效小分子有潜力抑制并可能逆转肾脏纤维化 [6] - 该项目针对罕见和普遍的肾脏疾病领域，这些领域存在大量未满足的医疗需求 [1] 疾病背景与市场机会 - 慢性肾脏病影响全球约14%的成年人，仅美国就有约3500万至3700万患者 [4] - 肾脏纤维化是慢性肾脏病进展的标志，目前尚无获批疗法能特异性靶向或逆转肾脏纤维化 [5] - 罕见肾脏疾病如常染色体显性多囊肾病和狼疮性肾炎也表现为纤维化，导致肾脏和心血管功能恶化 [5] 公司战略契合 - VB4-P5项目与公司开发进行性肾脏疾病创新疗法的战略重点直接一致 [2] - 此次收购建立在公司为罕见肾脏疾病患者带来新型治疗方案的任务之上 [2] - XORTX目前拥有三个临床阶段在研产品，主要针对痛风、常染色体显性多囊肾病以及急性肾损伤 [8] 交易条款与条件 - 交易完成需满足最终文件签署、获得所有监管批准以及符合证券交易所要求和证券法等典型条件 [3] - 收购必须在条款书签署后90天内完成 [3] - Vectus将自愿签署锁定期协议，在交易完成后180天内限制出售所获证券 [3]

证券发售 - 公司拟发售不超4761904股普通股、4761904份预融资认股权证和4761904份普通股认股权证，行权购买普通股总数不超9523808股[6] - 普通股假定公开发行价每股0.84美元，为2025年9月22日纳斯达克收盘价[7] - 预融资认股权证购买价每份0.8399美元，行权价每股0.0001美元，可立即行权[8] - 公司将向配售代理支付7%现金费用、1%非报销费用津贴，发行可购最多238096股普通股认股权证[18] - 此次发行以“合理最大努力”为基础，无法保证最终完成[94] - 公司预计从此次发售获约380万美元净收益，假设发售价每股0.84美元且无预融资认股权证出售和认股权证行使[75][76] 产品项目 - 公司有四个产品开发项目，专注治疗与嘌呤和尿酸代谢异常相关疾病[32] - XRx - 026项目治痛风，预计峰值净销售收入每年超5亿美元，2025年下半年提交研究性新药申请[44][64] - XRx - 008项目针对ADPKD，已报告药代动力学桥接研究topline结果，有望加速审批[43] - XRx - 101项目治与呼吸道病毒感染相关的AKI，未来开展后期临床研究[43] - XRx - 225项目处于非临床阶段，推进新化学实体进入临床开发[43] 财务数据 - 上一财年收入低于12.35亿美元，符合新兴成长公司定义，可享部分报告要求豁免[70] - 2025年7月和8月分别发行1267123和156849个单位，售价0.73美元，总收益92.5万和11.45万美元[119] - 截至2025年6月30日，公司预估有形净资产账面价值310万美元，每股0.59美元[119] - 假设按每股0.84美元出售4761904股股票与认股权证，调整后预估有形净资产账面价值约690万美元，每股约0.69美元[120] 公司运营 - 2025年1月6日启动治疗痛风的新后期项目XRx - 026[52] - 2025年1月17日更换审计机构为Davidson & Company LLP[53] - 2025年4月17日收到纳斯达克通知，普通股连续30个工作日收盘价低于1美元，需180天内恢复合规[58] - 2025年5月19日拟进行非经纪私募配售募资最多300万美元，后取消[61][62] - 公司作为外国私人发行人，可豁免《证券交易法》部分规定[71][73] 未来展望 - 战略包括为XRx - 026和XRx - 008项目提交NDA，获批后独立商业化或与第三方合作[54] - 将于2025年下周提供B类会议资料，预计4月26日前与FDA就XRx - 026项目更多沟通[57] 股权情况 - 当前已发行并流通普通股为5212218股，此次拟发售最多4761904股，完成后预计发行并流通9974122股[75] - 董事和高管同意自发售结束起180天内不处置公司普通股或可转换为普通股的证券[76] - 公司可能发行额外普通股或可转换证券，导致此次发售证券购买者股权大幅稀释[82]

**XORTX Therapeutics 公司更新与业务简报 关键要点** **涉及的行业与公司** * 公司为XORTX Therapeutics Inc 纳斯达克代码XRTX 专注于开发治疗痛风和高尿酸血症以及常染色体显性多囊肾病ADPKD的疗法[9] * 行业为生物制药行业 特别是肾病学和痛风治疗领域[9][12] **核心业务与研发管线** * 主要焦点是痛风治疗项目 开发药物为XORLO™ 即奥昔嘌呤醇oxypurinol的新型制剂 用于对别嘌呤醇allopurinol不耐受的患者[9][11] * 次要项目是ADPKD治疗 使用相同活性成分但针对不同适应症[9][12] * 公司计划在未来一个季度提交研究性新药IND申请[10] * 计划在未来12-14个月内提交新药申请NDA[12][26] * 为支持NDA 需要完成一项药代动力学PK研究 并生产具备18个月稳定性的商业供应片剂[11][21][26] **市场机会与财务预测** * 痛风适应症的保守估计市场机会为7亿美元年峰值净销售额[11][15] * 预计药物定价为每位患者每年6000至8000美元[15] * ADPKD适应症的估计市场机会为10亿至15亿美元年峰值净销售额[12] * 目前获批药物托伐普坦tolvaptan年治疗费用为156万美元 仅治疗5%患者即带来近10亿美元年收入[23] **竞争格局与产品定位** * 别嘌呤醇是痛风一线治疗药物 但3%至5%患者无法耐受[14][15] * 非布司他febuxostat曾用于该人群 但因黑框警告导致其峰值净销售额从18亿美元下降至2500-3000万美元[16][18] * 奥昔嘌呤醇在临床研究中显示对约70%的别嘌呤醇不耐受患者有效[17] * 公司认为目标患者人群在28万至30万之间 远高于非布司他曾覆盖的7万患者[18] **专利与知识产权** * 拥有覆盖黄嘌呤氧化酶抑制剂改良制剂的基础专利 有效期至2034年[34] * 新获得的专利层覆盖痛风进行性肾病的具体用途 有效期至2041和2043年[35] * 近期获得欧洲专利授权 覆盖英国 西班牙 德国 法国 意大利等主要市场[34] **团队与公司治理** * 拥有经验丰富的药物开发团队 成员具有大小型制药公司背景[27] * 董事会成员包括曾以841亿美元成功退出的经验人士[28] * 公司股权结构紧凑 完全稀释后约960万股 其中普通股510万股 流通认股权证430万股[28] **公司估值与展望** * 公司当前市值估计为400万至500万美元[38] * 公司认为未来12-24个月的计划活动风险较低 并且能够创造价值[38] * 预计在提交NDA和获得批准的过程中 价值创造将接近峰值净销售额预测的2至3倍[39] **其他重要信息** * 高尿酸血症患病率预计在未来20年内翻倍[13] * ADPKD患者通常在55岁左右有半数会丧失肾脏功能[23] * 高尿酸血症与心血管疾病风险增加有关[13][24] * 公司对ADPKD项目的策略是待痛风项目产生收入后重启[37] * 公司寻求合作伙伴以在全球范围内推进项目[27]

公司活动安排 - 将于2025年9月10日东部时间下午4:15举办网络研讨会和问答环节 [1] - 活动由RedChip Companies主办 将包含管理层现场问答环节 [2][3] 核心产品管线 - 主要产品XRx-026(XORLO™)针对别嘌呤醇不耐受痛风 计划2026年上半年提交新药申请 [2] - XRx-008项目针对常染色体显性多囊肾病 具有孤儿药认定潜力 [2] - XRx-101针对急性肾损伤及其他与呼吸道病毒感染相关的急性器官损伤 [4] - XRx-225针对2型糖尿病肾病 处于临床前阶段 [4] 市场机会与战略定位 - XORLO™年市场机会估计达7亿美元 [2] - 多元化产品管线针对数十亿美元规模的肾脏市场 [2] - 公司专注于开发针对异常嘌呤代谢和黄嘌呤氧化酶的疗法 以降低或抑制尿酸产生 [4] 公司背景 - 临床阶段制药公司 专注于开发治疗痛风和进展性肾病的创新疗法 [1] - 拥有三个临床阶段开发产品 分别针对痛风、ADPKD和急性肾损伤 [4] - 在纳斯达克、TSXV和法兰克福交易所上市 交易代码均为XRTX [1]

核心观点 - 公司启动痛风治疗药物XRx-026的新药临床试验申请准备工作 并计划在2025年下半年提交IND申请[1][2] - 公司与FDA在2025年4月召开Type B会议 明确了XORLO™新药申请的四大关键要求[3] - 公司通过ATM发行筹集资金 2025年第一季度以每股1.54美元发行73,871股普通股 总收益113,547.11美元[4] - 痛风在美国影响约920万人 全球发病率预计未来25年将翻倍[5] - XORLO™旨在解决现有黄嘌呤氧化酶抑制剂的局限性 包括别嘌醇不耐受和非布司他的心血管风险[6][7] 研发进展 - IND准备工作包括非临床、药理学、毒理学和监管进展的全面审查 以及XORLO™在进食和空腹状态下的药理学特性研究[2] - XORLO™是公司专利配方奥昔嘌呤醇 用于治疗痛风患者[6] - NDA提交的四大要求：提交IND、准备临床和商业药物供应并附稳定性数据、进行XORLO™空腹与进食状态下吸收特性研究、汇编数据并提交NDA[3] 市场背景 - 美国约4400万人尿酸水平超出正常范围 其中920万人患有痛风[5] - 痛风与严重疼痛、生活质量下降、身体功能减退、医疗成本增加和经济生产力损失相关[5] - 痛风还与代谢综合征、心肌梗死、2型糖尿病、慢性肾病和过早死亡密切相关[5] - 现有口服黄嘌呤氧化酶抑制剂中 约3-5%患者无法耐受别嘌醇 非布司他虽曾年销售额超过4.5亿美元 但目前带有心血管风险黑框警告[6] 公司业务 - 公司拥有三个临床阶段产品：XRx-026用于痛风治疗、XRx-008用于ADPKD、XRx-101用于呼吸道病毒相关的急性肾和其他急性器官损伤[9] - 公司还在开发XRx-225 用于2型糖尿病肾病的临床前阶段项目[9] - 公司致力于针对异常嘌呤代谢和黄嘌呤氧化酶开发药物 以减少或抑制尿酸产生[9] 融资情况 - 公司于2025年第一季度通过ATM发行73,871股普通股 每股价格1.54美元(加元2.21美元) 总收益113,547.11美元(加元163,178.55美元) 净收益109,665.93美元(加元157,600.91美元)[4] - ATM发行依据2023年11月30日宣布的计划 在美国根据F-3表格注册声明进行[4]