文章核心观点 - 安进公司宣布Otezla®（阿普斯特）在美国可用于儿科治疗中度至重度斑块状银屑病 ，此前FDA已批准该用途 ，这是该患者群体首个且唯一获批的口服药物 [1] 分组1：Otezla获批及意义 - Otezla于2024年在美国可用于儿科 ，FDA今年批准其用于6岁及以上、体重至少20 kg、适合光疗或全身治疗的中度至重度斑块状银屑病儿童和青少年 ，目前无其他FDA批准的该患者群体口服药 [1] - 安进全球商业运营执行副总裁称这为患者和护理人员提供口服治疗选择 ，过去十年Otezla已在全球超百万成人中使用 ，有望为年轻患者缓解症状 [2] - 美国国家银屑病基金会总裁兼首席执行官表示此前FDA批准的青少年全身治疗方案为注射或输液 ，Otezla作为有良好安全记录的口服治疗选择是好消息 [2] 分组2：获批依据 - FDA批准基于SPROUT 3期研究 ，该研究调查Otezla对6至17岁中度至重度斑块状银屑病且局部治疗控制不佳或不耐受的儿科患者的疗效和安全性 [2] - 主要终点16周静态医师整体评估（sPGA）反应 ，Otezla组为33.1% ，安慰剂组为10.8%（95% CI：12.2% ，32.4%；P<0.0001） ，不良事件与成人患者已知安全状况一致 [2] 分组3：副作用及剂量 - Otezla最常见副作用包括腹泻、恶心、上呼吸道感染、紧张性头痛和头痛 [3] - 初始滴定期后 ，该患者群体维持剂量根据体重为20或30 mg ，每日两次 ，20至<50 kg患者推荐20 mg每日两次 ，至少50 kg患者推荐30 mg每日两次 [3] 分组4：银屑病情况 - 银屑病是皮肤细胞快速堆积的慢性病 ，全球约1.25亿人患病 ，欧洲约1400万人 ，美国超800万人 [4] - 约80%患者为斑块状银屑病 ，儿科斑块状银屑病患者中五分之一为中度至重度 ，约三分之一患者发病时未满18岁 [4] 分组5：Otezla介绍 - Otezla是磷酸二酯酶4（PDE4）口服小分子抑制剂 ，PDE4抑制可增加细胞内cAMP水平 ，间接调节炎症介质产生 ，其治疗作用机制尚不明确 [5] - 自2014年首次获FDA批准 ，Otezla已在全球超100万患者中使用 [5] - Otezla适用于适合光疗或全身治疗的成年斑块状银屑病患者、6岁及以上且体重至少20 kg的中度至重度斑块状银屑病儿科患者、成年活动性银屑病关节炎患者、成年贝赫切特病口腔溃疡患者 [6] 分组6：安进公司情况 - 安进发现、开发、生产和提供创新药物 ，40多年前助力建立生物技术行业 ，利用技术和人类基因数据创新 ，推进广泛深入的药物研发管线 [12] - 2024年安进被Fast Company评为“全球最具创新力公司” ，被《福布斯》评为“美国最佳大型雇主” ，是道琼斯工业平均指数和纳斯达克100指数成分股 [13]