公司概况 - 公司为临床阶段生物技术公司，专注开发神经学创新疗法，尤其针对癫痫 [1] - 公司目前无上市药物，主要候选产品为阿泽图卡尔纳，用于治疗癫痫和其他神经疾病，包括重度抑郁症 [1] 产品研发进展 阿泽图卡尔纳治疗局灶性发作癫痫 - 正在进行后期开发，两项相同的 III 期研究 X - TOLE2 和 X - TOLE3 评估 15mg 或 25mg 剂量，与食物同服作为辅助治疗，X - TOLE2 研究预计 2025 年下半年公布首批顶线数据 [2] - 若 X - TOLE2 研究成功，公司计划提交阿泽图卡尔纳治疗局灶性发作癫痫的监管申请 [3] 阿泽图卡尔纳治疗原发性全面性强直 - 阵挛发作癫痫 - 公司在 III 期 X - ACKT 研究中评估该产品，目前正在招募患者，积极结果将支持该适应症的潜在监管申报 [3] 阿泽图卡尔纳治疗重度抑郁症 - 已完成 II 期概念验证研究 X - NOVA，基于中期研究成功，2024 年第一季度与 FDA 就后期临床开发计划设计达成一致，将开展三项 III 期临床研究，预计 2024 年下半年启动第一项 III 期研究 [4] - 公司与西奈山伊坎医学院合作，支持约 60 名受试者的阿泽图卡尔纳治疗重度抑郁症的 II 期概念验证研究 [9] 阿泽图卡尔纳其他潜在适应症 - 公司继续评估阿泽图卡尔纳未来开发的其他潜在神经精神适应症 [5] 合作项目 - 与 Neurocrine Biosciences 合作开发 XEN901（现称 NBI - 921352），Neurocrine 正在进行 II 期研究，用于治疗 SCN8A 发育性和癫痫性脑病儿科患者，公司有资格获得临床、监管和商业里程碑付款及未来销售特许权使用费 [8] 股价表现 - 年初至今，公司股价下跌 14.2%，而行业增长 0.2% [7] 公司面临挑战 - 公司商业产品组合中无获批产品，缺乏常规收入来源，目前从 Neurocrine 获得定期合作收入，但 2023 年 Neurocrine 的 NBI - 921352 局灶性发作癫痫适应症研究失败并放弃该研究 [10] - 若 SCN8A - DEE 适应症研究失败，与 Neurocrine 的合作将结束，在阿泽图卡尔纳获批前若无新合作协议，公司将无收入 [11] - 公司产品线仅有一种研究性候选药物，临床开发风险高，任何挫折都会严重影响公司前景 [12] - 抗癫痫药物市场竞争激烈，已有多种抗癫痫药物获批 [13] - 重度抑郁症市场也存在竞争，有公司正在评估研究性候选药物，也有已获批治疗药物 [14] 行业相关公司对比 因美纳（Illumina） - 过去 60 天，2024 年每股收益预期从 1.07 美元升至 3.16 美元，2025 年从 2.93 美元升至 4.49 美元，年初至今股价下跌 4.8%，过去四个季度盈利均超预期，平均惊喜率为 463.46% [16] 阿尔库鲁斯治疗公司（Arcturus Therapeutics） - 过去 60 天，2024 年每股亏损预期从 4.39 美元改善至 2.60 美元，2025 年预计每股盈利 21 美分，年初至今股价暴跌 32.5%，过去四个季度盈利均超预期，平均惊喜率为 56.73% [17]