公司概况 - Ultragenyx Pharmaceutical Inc (RARE) 是一家专注于罕见和超罕见遗传疾病的生物制药公司 成立于2010年 总部位于加利福尼亚州诺瓦托 [2] - 公司致力于开发创新疗法 满足未满足的医疗需求 其商业产品组合包括Crysvita Mepsevii Dojolvi和Evkeeza 分别针对X连锁低磷血症(XLH) 黏多糖贮积症VII型(MPS VII) 长链脂肪酸氧化障碍(LC-FAOD)和纯合子家族性高胆固醇血症(HoFH)等疾病 [1][2] - 公司研发管线涵盖成骨不全症 天使综合征 威尔逊病 圣菲利波综合征A型和糖原贮积病Ia型等严重疾病 [1][3] 产品与市场 - Crysvita(burosumab) 用于治疗XLH 该疾病全球患病率为1/20,000至1/25,000 预计到2030年市场规模将达到21亿美元 [13][14] - Mepsevii(vestronidase alfa) 用于治疗MPS VII 该疾病患病率为0.24/100,000 预计到2034年市场规模将达到9.347亿美元 [15] - Dojolvi(triheptanoin) 用于治疗LC-FAOD 该疾病患病率为1/9,300至1/30,000 市场规模预计为5.337亿美元 [16] - Evkeeza(evinacumab) 用于治疗HoFH 该疾病患病率为1/160,000至1/300,000 市场规模较小 仅为7640万美元 [18] 研发进展 - 公司研发管线主要针对遗传性疾病的根本原因 旨在恢复健康基因功能 [19] - 主要候选药物包括用于成骨不全症的UX143(三期) 用于天使综合征的GTX-102(二期) 用于威尔逊病的UX701(二期) 用于圣菲利波综合征A型的UX111(三期)和用于糖原贮积病Ia型的DTX401(三期) [19] - UX111已与FDA达成协议 可使用脑脊液硫酸乙酰肝素(CSF HS)作为替代终点 有望加速审批 [21] - DTX401获得FDA孤儿药资格 再生医学先进疗法(RMAT)资格和快速通道资格 以及EMA的PRIME资格 显示出良好的监管环境 [22] 财务与估值 - 公司市值为49亿美元 属于中型生物技术公司 [23] - 截至最新报告期 公司持有4.807亿美元现金及等价物和2.831亿美元流动有价证券 短期流动性为7680万美元 无金融债务 但未来版税负债达8.891亿美元 [23][24] - 预计2025年收入将达到6.248亿美元 版税负债相对可控 [25] - 市销率(P/S)为3.8 市净率(P/B)为11.3 远高于行业平均水平 [26][27] - 最新季度现金消耗为8150万美元 现金跑道约为2.7年 [27] 行业与竞争 - 罕见病研究通常成本高 风险大 但由于未满足的医疗需求 竞争较少 有利于快速占领市场份额 [2] - 罕见病通常受益于有利的监管激励措施 潜在溢价定价和全球市场准入 [2] - 主要市场参与者包括Kyowa Kirin Smith+Nephew Nestle Pfizer和Koninklijke Philips等 [7][8][9][10][11]