核心观点 - 公司Viatris Inc 在2024年8月23日公布了其药物cenerimod（ACT-333441）在日本中度至重度系统性红斑狼疮（SLE）患者中的二期研究结果 结果显示cenerimod在日本患者中安全且耐受性良好 并且在疾病活动性方面显示出临床意义的改善 与全球其他二期研究结果一致 [1][2][3] 研究设计与结果 - 研究为随机、双盲、平行组、多中心的二期研究 在日本进行 评估了cenerimod在17名中度至重度SLE日本患者中的安全性、药效学和疗效 患者被随机分配到2 mg或4 mg剂量组 每日口服一次 主要终点为安全性和耐受性 次要终点为淋巴细胞计数变化和疗效评估（使用mSLEDAI-2K评分） [2] - 两种剂量均显示出安全性和良好的耐受性 淋巴细胞计数下降符合cenerimod的作用机制 并在停药后可逆 两种剂量均显示出疾病活动的临床意义改善 4 mg剂量效果更显著 且停药后效果持久 [3] 药物背景与开发进展 - cenerimod是一种高度选择性的S1P1受体调节剂 每日口服一次 目前处于研究阶段 可能为SLE治疗提供新方法 该疾病对患者影响重大且治疗选择有限 [6] - 2022年12月 公司启动了OPUS项目 包括两项多中心、随机、双盲、安慰剂对照、平行组的三期研究 旨在评估cenerimod在中度至重度SLE成人患者中的疗效、安全性和耐受性 主要终点为12个月时SRI-4反应 次要终点包括BICLA反应和持续疾病控制 [7] - cenerimod的SLE治疗研究已获得美国FDA的快速通道资格 旨在促进FDA与制药公司之间的沟通与合作 以治疗严重疾病并满足未满足的医疗需求 [8] 公司背景 - Viatris Inc 是一家全球医疗保健公司 致力于结合仿制药和品牌药的优势 提供全面的医疗解决方案 公司每年为约10亿患者提供高质量药物 覆盖从出生到生命终结的各个阶段 公司总部位于美国 并在匹兹堡、上海和海得拉巴设有全球中心 [10] 相关研究 - CARE研究是一项二期b多中心、随机、双盲、安慰剂对照、平行组研究 评估cenerimod在中度至重度SLE患者中的疗效、安全性和耐受性 研究持续18个月 包括两个6个月的治疗期和一个6个月的随访期 主要终点为6个月时mSLEDAI-2K评分的变化 次要终点包括SRI-4和BILAG-2004改善 [9]