文章核心观点 - 公司宣布FDA接受IMCIVREE补充新药申请，用于治疗特定罕见病导致的儿童肥胖，FDA给予优先审评并设定目标日期 [1] 公司动态 - 公司宣布FDA接受IMCIVREE补充新药申请，用于治疗2岁及以上儿童因Bardet - Biedl综合征或POMC/LEPR缺乏导致的肥胖，FDA给予优先审评并设定2024年12月26日为PDUFA目标日期 [1] - 公司CEO表示这一里程碑使公司更接近为美国年轻患者提供精准疗法，IMCIVREE已获批超两年并已开给数百名6岁及以上患者，早期治疗将积极影响患者及其家庭生活 [2] - 2024年7月欧盟委员会扩大IMCIVREE营销授权，涵盖2岁及以上特定病因肥胖儿童，美国目前该药物适用于6岁及以上特定病因的成人和儿童慢性体重管理 [3] 药物试验 - 补充新药申请基于公司多中心、为期一年、开放标签的3期试验数据，试验对象为12名2至6岁特定病因肥胖患者，数据显示对6岁以下患者有潜在疗效，治疗达到主要终点，BMI - Z评分平均降低3.04，BMI平均降低18.4% [2] 公司介绍 - 公司是商业阶段生物制药公司，致力于改善罕见神经内分泌疾病患者及其家庭生活，主要资产IMCIVREE是MC4R激动剂，用于治疗食欲过盛和严重肥胖，欧美有不同适用范围，公司还推进setmelanotide在其他罕见病的临床开发项目及相关研究 [4] 药物适用情况 美国 - 用于6岁及以上成人和儿童因POMC、PCSK1或LEPR缺乏或Bardet - Biedl综合征导致的单基因或综合征性肥胖的慢性体重管理 [5] 欧盟 - 用于治疗2岁及以上成人和儿童因基因确诊的Bardet - Biedl综合征或功能丧失的双等位基因POMC（包括PCSK1）缺乏或双等位基因LEPR缺乏相关的肥胖和控制饥饿，应由有肥胖潜在遗传病因专业知识的医生处方和监督 [6] 限制使用情况 - 不适用于疑似POMC、PCSK1或LEPR缺乏且相关基因变异分类为良性或可能良性的肥胖患者，以及与POMC、PCSK1或LEPR缺乏或Bardet - Biedl综合征无关的其他类型肥胖 [7] 禁忌情况 - 对setmelanotide或IMCIVREE中任何辅料有严重超敏反应的患者禁用 [8] 药物风险 警告和注意事项 - 可能导致全身皮肤色素沉着增加和原有痣变黑，治疗前和治疗期间应定期进行全身皮肤检查 [9] - 在欧洲，治疗患者每次就诊（至少每6个月）应监测心率和血压 [10] - 可能出现男性自发性阴茎勃起和女性性不良反应，勃起持续超4小时应寻求紧急医疗帮助 [10] - 可能出现抑郁和自杀意念，应监测患者新发作或恶化的抑郁或自杀想法或行为，出现相关情况可考虑停药 [11] - 曾有严重超敏反应报告，疑似时应建议患者及时就医并停药 [12] - 处方医生应定期评估儿童患者对治疗的反应，评估体重减轻对生长和成熟的影响，在欧洲应使用适合年龄和性别的生长曲线监测生长情况 [13] - 药物未获批用于新生儿或婴儿，含苯甲醇防腐剂的药物治疗新生儿和低体重婴儿可能导致严重和致命不良反应 [14] 不良反应 - 最常见不良反应（发生率≥20%）包括皮肤色素沉着过度、注射部位反应、恶心、头痛、腹泻、腹痛、呕吐、抑郁和自发性阴茎勃起 [15] 特定人群使用 - 不建议哺乳期使用 [16] 前瞻性声明 - 新闻稿包含前瞻性声明，涉及药物潜在性、安全性、有效性、监管和临床进展等，受多种风险和不确定性影响，公司无义务修订或更新声明 [17] 联系方式 - 公司投资者关系和企业传播负责人为David Connolly，电话857 - 264 - 4280，邮箱dconnolly@rhythmtx.com；媒体联系人为Adam Daley，来自Berry & Company Public Relations，电话212 - 253 - 8881，邮箱adaley@berrypr.com [18]