文章核心观点 - 公司过去五年股价涨幅超230%，未来有增长潜力，现有药物表现良好且在拓展药物适用范围，与其他公司的合作有望带来收入，是值得持有的股票 [10][11] 公司业务概况 - 公司是商业阶段公司，专注基于RNAi开发新型疗法，实验性RNAi疗法管线聚焦基因药物、心血管代谢疾病和肝脏传染病三个战略治疗领域 [1] - 公司目前上市销售四种药物，分别为Amvuttra、Givlaari、Oxlumo和Onpattro [1] 上市药物情况 Amvuttra - 在美国和欧盟获批用于治疗成人遗传性转甲状腺素蛋白介导的多神经病，2024年上半年销售额达4.254亿美元，同比增长82%，新患者治疗和患者从Onpattro转换用药推动其销量增长 [2] Givlaari - 2019年获FDA批准用于治疗急性肝卟啉症 [2] Oxlumo - 2020年获FDA批准皮下注射用于治疗1型原发性高草酸尿症，以降低儿科和成人患者的尿液和血浆草酸盐水平 [2] Leqvio - 与诺华合作在欧盟销售，用于治疗高胆固醇血症，在美国获批每年两次给药降低低密度脂蛋白胆固醇，公司授予诺华制造和商业化靶向PCSK9的RNAi疗法的全球独家权利，诺华获FDA批准扩大其标签用于特定患者 [3] 临床阶段管线情况 Amvuttra - 公司正努力拓展其标签，2024年6月III期HELIOS - B研究评估vutrisiran治疗ATTR淀粉样变性心肌病患者取得成功，公司准备在美国和其他国家提交监管申请以寻求标签扩展 [4] cemdisiran - 与再生元合作开发cemdisiran和pozelimab组合用于治疗重症肌无力和阵发性夜间血红蛋白尿，也在开发其单药疗法，目前处于治疗IgA肾病的III期准备阶段，2024年6月修改协议后授予再生元开发其单药疗法用于补体介导适应症的独家权利 [5] mivelsiran - 与再生元联合开发用于治疗早发性阿尔茨海默病和脑淀粉样血管病，公司获得其在所有适应症的全球开发和商业化权利，若获批再生元可获低两位数特许权使用费 [6] zilebesiran - 与罗氏战略合作共同开发和商业化用于治疗高血压，交易总价值约28亿美元，已启动第三项II期研究评估其在特定高血压患者中的疗效 [6] 潜在限制因素 管线挫折 - 2023年末FDA对Onpattro治疗ATTR淀粉样变性心肌病的标签扩展申请发出完整回复信，认为现有研究数据未证明其治疗效果的临床意义，公司决定停止在美国寻求其扩展适应症 [7] 竞争压力 - 面临来自Ionis、Sarepta Therapeutics、罗氏等开发RNA药物公司的竞争，武田和诺和诺德等在开发化学合成siRNA药物，Ionis的Wainua获批治疗成人hATTR淀粉样变性多神经病，对Amvuttra造成竞争 [8][9]