文章核心观点 - 2024年8月26日Cellectar Biosciences宣布将在10月17 - 19日于捷克布拉格举行的第12届国际华氏巨球蛋白血症研讨会上进行两项展示，一是关于Bing - Neel综合征患者治疗情况，二是对公司CLOVER WaM关键研究的回顾 [1] 公司相关信息 公司概况 - Cellectar Biosciences是一家晚期临床生物制药公司，专注于癌症治疗药物的发现、开发和商业化，核心目标是利用其专有的磷脂药物共轭（PDC）递送平台开发下一代癌细胞靶向治疗方法 [1][9] - 公司产品管线包括主要资产碘磷福辛I 131、专有的临床前PDC化疗项目和多个合作的PDC资产 [10] 产品信息 - 碘磷福辛I 131是潜在的同类首创新型癌症靶向剂，利用磷脂醚放射性共轭物，能穿过血脑屏障，对多种涉及或发生在中枢神经系统的血液系统恶性肿瘤有临床活性 [3] 会议展示安排 - 哈佛大学医学院医学副教授Jorge Castillo MD将展示一份病例研究报告，证明一名复发/难治性Bing - Neel综合征患者接受碘磷福辛I - 131治疗后中枢神经系统完全清除 [4][6] - 公司医学高级副总裁Andrei Shustov MD将回顾已完全入组并完成的CLOVER WaM关键研究的 topline 数据，这是迄今为止在高度难治患者群体中进行的首个也是最大规模的华氏巨球蛋白血症研究 [5][6] 会议展示详情 - 《Treatment With lopofosine I - 131 in a Patient with Bing - Neel Syndrome, A Rare Manifestation of Waldenstrom Macroglobulinemia: A Case Report》，演讲人Jorge Castillo MD，时间为2024年10月18日周五下午4:30 - 6:30，会议为海报展示（第十六场），地点在布拉格万豪酒店摩拉维亚厅 [6] - 《Multi - center Trial of Iopofosine in Relapsed/Refractory WM》，演讲人Andrei Shustov MD，时间为2024年10月19日周六下午4:00 - 5:00，会议为华氏巨球蛋白血症正在进行的临床试验II（第二十二场），地点在布拉格万豪酒店摩拉维亚厅 [6] 行业相关信息 华氏巨球蛋白血症（WM） - WM是一种B细胞恶性肿瘤，骨髓被克隆性淋巴浆细胞浸润，产生单克隆免疫球蛋白M（IgM），现有治疗方法无法治愈 [7] - 美国WM患病率约为26000人，每年新增确诊患者1500 - 1900人，约11500名患者需要复发或难治性治疗，约4700名患者需要三线或更高线治疗，约1000名患者到三线已用尽所有现有治疗方案，三线或更高线治疗的潜在市场约为5700名患者 [7] - 没有FDA批准的用于BTKi治疗进展患者的治疗方案，BTKi疗法无完全缓解率且需持续治疗，约50%未接受治疗的三线患者可能考虑新治疗方案，超60%的治疗采用非FDA批准疗法，对新的FDA批准治疗方案有明确未满足需求 [7] Bing - Neel综合征（BNS） - BNS是WM的一种罕见表现，约1%的WM患者会出现，40 - 50%的BNS病例是WM的首发表现 [2][8] - BNS发生时淋巴瘤细胞进入中枢神经系统，导致神经功能缺损等后遗症，患者预后差，高达40%的患者在确诊后2 - 3年内死亡，多数死亡由BNS导致 [2][8] - BNS治疗需使用能穿透血脑屏障的药物，且剂量往往让老年患者难以耐受，目前无治愈方案 [8]