文章核心观点 Ocugen公司获加拿大卫生部无异议函，将在加开展OCU400治疗色素性视网膜炎（RP）的3期liMeliGhT临床试验，有望为美加约11万患者提供基因无关治疗方案，且OCU400有望在2026年获BLA和MAA批准 [1][2][5] 临床试验进展 - 公司获加拿大卫生部无异议函，将在加开展OCU400治疗RP的3期liMeliGhT临床试验 [1] - 加拿大试验与美国FDA试验并行，可加快为美加约11万患者提供基因无关治疗方案的进程 [2] - 加拿大3期研究将在最多5个地点招募多达50名受试者 [2] - 3期研究为期一年，将招募150名参与者，分两组，每组75人，一组有RHO基因突变，一组基因无关，每组按2:1随机分配接受治疗或作为未治疗对照组 [3] - 研究招募8岁及以上患者，覆盖RP进展早晚期 [3] 试验终点 - 研究主要终点是通过亮度依赖导航评估（LDNA）测量从基线到第52周功能性视力的变化，能在更暗光线下（≥2勒克斯水平）通过迷宫者为治疗“应答者”，研究关注治疗眼和未治疗眼中应答者比例 [4] 产品优势 - OCU400基于NR2E3基因，可重置RP患者视网膜细胞功能失调的基因网络，重建健康细胞稳态，有望改善患者视力 [6] - 目前仅一种获批疗法针对RP单一突变，OCU400基因无关治疗方法为患者带来更大希望 [5][9] 产品资质与目标 - OCU400已获FDA孤儿药和RMAT认定，仍有望在2026年实现BLA和MAA批准目标 [5] 疾病介绍 - RP是一组罕见遗传疾病，导致视网膜细胞受损，引发视力丧失和失明，与超100个基因的200多种突变有关 [7][3] - 目前无获批疗法可延缓或阻止多种形式RP进展，现有基因替代疗法有前景但仅针对单一突变，且不能消除潜在基因缺陷 [8] 公司介绍 - Ocugen是生物技术公司，专注发现、开发和商业化改善全球患者健康的新型基因和细胞疗法、生物制品和疫苗，其突破性修饰基因疗法平台有望用单一产品治疗多种视网膜疾病，还在传染病和骨科疾病领域开展研究 [10]