文章核心观点 - 罗氏宣布欧洲委员会批准PiaSky用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）成人和青少年患者，该药物可降低治疗负担，其获批基于III期COMMODORE 2研究结果 [1] 关于PiaSky - PiaSky是一种新型循环单克隆抗体，可抑制补体蛋白C5，阻断补体系统，由中外制药研发，旨在满足补体介导疾病患者的需求 [2] - 患者经充分培训、首次静脉输注和首月每周皮下负荷剂量后，可自行皮下注射PiaSky [3] - PiaSky通过与C5结合，阻断补体级联反应的最后一步，实现快速和持续的补体抑制，还能在血流中循环，实现每四周小剂量皮下给药，且其结合的C5位点与现有疗法不同，可为特定C5基因突变患者提供治疗选择 [3] 关于COMMODORE 2研究 - COMMODORE 2是一项III期、随机、开放标签研究，评估PiaSky与依库珠单抗在未接受过C5抑制剂治疗的PNH患者中的疗效和安全性 [4] - 研究的共同主要疗效终点为避免输血和控制溶血，成人患者按2:1随机分组，分别接受每四周皮下注射PiaSky或每两周静脉注射依库珠单抗治疗，小于18岁的参与者接受每四周皮下注射PiaSky治疗 [4] 关于罗氏 - 罗氏1896年成立于瑞士巴塞尔，是全球最大的生物技术公司和体外诊断领域的全球领导者，致力于追求科学卓越，开发药物和诊断方法以改善和拯救全球人类生命 [5] - 罗氏连续第十五年被道琼斯可持续发展指数评为制药行业最具可持续发展能力的公司之一，这也反映了其与当地合作伙伴共同改善医疗服务可及性的努力 [6] - 美国的基因泰克是罗氏集团的全资子公司，罗氏是日本中外制药的大股东 [7]