文章核心观点 - 公司宣布其RGX-121基因疗法用于治疗粘多糖贮积症II型(MPS II)的临床数据将在SSIEM 2024年年会上公布 [1][2] - RGX-121是公司开发的一种AAV基因疗法,用于治疗神经系统受累的MPS II [3] - 公司是一家临床阶段的生物技术公司,致力于通过基因疗法改善患者生活,开发了多种针对视网膜和罕见疾病的AAV基因疗法管线 [3] 根据相关目录分别进行总结 公司概况 - 公司成立于2009年,是一家领先的临床阶段生物技术公司,专注于通过基因疗法改善患者生活 [3] - 公司开发了一类创新的AAV基因疗法,已有数千名患者接受过公司的AAV基因疗法,包括诺华的ZOLGENSMA®用于治疗脊髓性肌萎缩症 [3] - 公司正在开发针对视网膜疾病和罕见疾病的多种AAV基因疗法,包括用于治疗湿性AMD和糖尿病视网膜病变的ABBV-RGX-314,以及用于治疗杜氏肌dystrophy和MPS II的RGX-202和RGX-121 [3] RGX-121项目 - RGX-121是公司开发的一种AAV基因疗法,用于治疗神经系统受累的MPS II(亨廷顿综合征) [3] - 公司将在SSIEM 2024年年会上公布RGX-121的临床数据 [1][2]