文章核心观点 - 奥库根公司宣布其用于治疗斯塔加特病的基因疗法候选药物OCU410ST的1/2期GARDian临床试验第三队列给药完成，公司将继续推进试验以满足患者未被满足的医疗需求 [1][2] 公司进展 - 奥库根公司用于治疗斯塔加特病的OCU410ST的1/2期GARDian临床试验第三队列（高剂量）给药完成，标志着试验剂量递增部分的1期结束 [1][2] - 三名受试者接受了最高剂量（2.25×10¹¹ vg/mL）的单次视网膜下注射，试验在美国六个领先的视网膜手术中心进行 [2] - 公司将继续推进试验，并定期提供临床进展更新 [2][4] 产品信息 - OCU410ST是一种新型修饰基因疗法，有望通过视网膜下注射一次性治疗斯塔加特病，随着临床试验推进其安全性和耐受性令人鼓舞 [3] - OCU410ST利用AAV递送平台向视网膜递送RORA基因，基于核激素受体RORA调节与斯塔加特病相关的通路 [7] 疾病介绍 - 斯塔加特病是一种遗传性眼部疾病，会导致视网膜变性和视力丧失，是最常见的遗传性黄斑变性形式 [5] - 该病通常在儿童或青少年时期发病，发病年龄和进展速度因人而异，患者视网膜中央黄斑区的感光细胞退化，导致中央视力下降，但周边视力通常保留 [6] 公司概况 - 奥库根公司是一家专注于发现、开发和商业化新型基因和细胞疗法及疫苗的生物技术公司，其突破性修饰基因疗法平台有望用单一产品治疗多种视网膜疾病 [8]