文章核心观点 - 强生公司向美国食品药品监督管理局（FDA）提交生物制品许可申请（BLA），寻求全球首个nipocalimab用于治疗全身性重症肌无力（gMG）的批准，该申请基于3期Vivacity - MG3项目研究结果，显示nipocalimab有治疗gMG的潜力 [1][2] 关于全身性重症肌无力（gMG） - gMG是一种自身抗体疾病，免疫系统产生的抗体攻击神经肌肉接头处的蛋白质，破坏神经肌肉信号传导，影响肌肉收缩，全球约70万患者受影响，美国约10万患者，疾病初期多表现为眼部症状，85%以上会发展为全身性症状，现有疗法对部分患者效果不佳 [5][6] 关于3期Vivacity - MG3研究 - 该研究旨在评估持续给药在gMG中的疗效和安全性，199名对现有标准治疗反应不足的成年gMG患者（其中153名抗体阳性）参与24周双盲安慰剂对照试验，随机分为nipocalimab加标准治疗组和安慰剂加标准治疗组，主要终点是抗体阳性患者22 - 24周MG - ADL评分的平均变化，关键次要终点包括定量重症肌无力（QMG）评分变化，长期安全性和有效性在持续开放标签扩展（OLE）阶段进一步评估 [7] 关于nipocalimab - nipocalimab是一种研究性单克隆抗体，能高亲和力结合阻断FcRn，降低循环免疫球蛋白G（IgG）抗体水平，保留免疫功能且不导致广泛免疫抑制，可用于治疗多种自身抗体相关疾病，还可能防止母体同种抗体经胎盘转移给胎儿 [8] - 美国FDA和欧洲药品管理局（EMA）已给予nipocalimab多项关键认定，包括快速通道认定、孤儿药地位、突破性疗法认定等 [8] 关于强生公司 - 强生公司认为健康至关重要，凭借医疗创新实力致力于预防、治疗和治愈复杂疾病，通过创新药物和医疗技术业务在医疗保健解决方案全领域进行创新 [9]