文章核心观点 - 8月30日Alnylam Pharmaceuticals公司公布HELIOS - B三期研究详细数据后股价下跌8.5%，虽研究达主要终点但单药治疗组死亡率降低无统计学意义或影响投资者情绪；公司准备进行全球监管申报，若Amvuttra获批新适应症有望提升销售；此外还介绍了公司Zacks排名及部分排名更好的生物技术股情况 [1][2][4] 股价表现 - 8月30日Alnylam Pharmaceuticals公司股价下跌8.5% [1] - 今年以来Alnylam股价上涨37.3%，行业增长0.6% [3] - 今年以来Illumina股价下跌5.6%，Krystal Biotech股价上涨57.3%，Fulcrum Therapeutics股价上涨26.7% [3][6][7] 研究情况 - HELIOS - B研究旨在扩大Amvuttra治疗转甲状腺素蛋白介导（ATTR）淀粉样变性伴心肌病的适应症 [1] - 该研究达主要终点，在总体人群和单药治疗人群中全因死亡率和复发性心血管事件综合指标有统计学显著降低，但单药治疗组双盲期死亡率降低30%无统计学意义 [1] - 三期HELIOS - B研究招募655名ATTR淀粉样变性伴心肌病成年患者，平均分为两组，每三个月皮下注射一次25mg vutrisiran或安慰剂，持续长达36个月 [3] 药物获批及销售 - vutrisiran已在美国获批用于治疗遗传性ATTR淀粉样变性多发性神经病成年患者，在欧盟获批用于治疗1期或2期多发性神经病成年患者，商品名为Amvuttra [3] - 2024年上半年Amvuttra销售额达4.254亿美元，同比增长82%，新患者治疗及患者从Onpattro转换用药推动其销售增长 [5] - Onpattro在美国和欧盟获批用于治疗成人ATTR淀粉样变性 [5] 公司计划 - 公司准备进行全球监管申报，计划在2024年晚些时候使用优先审评券向FDA提交vutrisiran补充新药申请 [4] Zacks排名 - Alnylam当前Zacks排名为3（持有） [6] - Illumina、Krystal Biotech和Fulcrum Therapeutics当前Zacks排名为1（强力买入） [6] 盈利预测变化 - 过去60天Illumina 2024年每股收益预期从1.18美元升至3.62美元，2025年从2.93美元升至4.50美元 [6] - 过去60天Krystal Biotech 2024年每股收益预期从1.98美元升至2.38美元，2025年从4.33美元升至7.31美元 [6] - 过去60天Fulcrum Therapeutics 2024年每股亏损预期从1.24美元收窄至0.48美元，2025年从1.71美元收窄至1.51美元 [7] 盈利惊喜情况 - Illumina过去四个季度盈利均超预期，平均惊喜率为463.46% [6] - Krystal Biotech过去四个季度中三个季度盈利超预期，一个季度未达预期，平均惊喜率为45.95% [6][7] - Fulcrum Therapeutics过去四个季度盈利均超预期，平均惊喜率为393.18% [7]