文章核心观点 - 公司宣布对rilparencel的3期项目进行战略更新，决定优先推进PROACT 1以加速在美国的注册和商业发布，同时停止PROACT 2，预计可节省开支并加快数据读出 [1][2][3] 公司战略更新 - 公司完成全面内外部审查，认为rilparencel在RMAT指定下，完成3期REGEN - 006（PROACT 1）试验后有资格通过加速审批途径获得FDA初始批准，3期REGEN - 016（PROACT 2）试验对美国初始注册并非必需 [2] - 公司停止专注于美国以外地区入组的PROACT 2试验，将资源集中于PROACT 1，预计当前现金可支持运营计划至2027年第一季度，修订后的3期项目将于2027年第三季度公布 topline 结果并减少约1.5亿至1.75亿美元开支 [2] 公司发展历程 - 过去10个月公司经历转型期，2023年11月任命肾病专家Bruce Culleton为首席执行官，在其领导下取得显著进展，包括实施质量管理体系、完善并重启3期项目、任命关键高管、发布2期试验数据 [3] RMAT指定情况 - 2021年10月rilparencel获FDA的RMAT指定，该指定旨在促进加速开发和审查过程，公司将继续与FDA合作获取注册项目相关指导 [4] 3期REGEN - 006（PROACT 1）临床试验 - 这是一项针对2型糖尿病和晚期CKD患者的3期随机、双盲、假手术对照的安全性和有效性研究，2024年上半年修改研究方案，聚焦特定阶段CKD患者，计划入组约685名受试者 [5] - 治疗组患者在肾活检后18周内接受首次rilparencel注射，3个月后对侧肾接受第二次注射；对照组接受两次假注射；主要目标是评估最多两次rilparencel注射的疗效，主要复合终点是从首次注射到特定事件发生的时间 [6] 公司简介 - 公司2015年成立，是通过细胞疗法创新治疗慢性肾病的先驱，主要候选产品rilparencel是一种首创的专利自体细胞疗法，用于评估其在高风险肾衰竭糖尿病患者中保留肾功能的潜力 [7]