核心观点 - 公司宣布了RESTORE开放标签/切换研究的最终数据，显示患有嗜睡症的人群更倾向于使用LUMRYZ的每晚一次给药方案，而非传统的每晚两次的oxybate给药方案。LUMRYZ于2023年获得FDA批准，成为首个也是唯一一个每晚一次的oxybate药物，标志着嗜睡症治疗的重要里程碑[1][3][5] 研究数据 - 94%的嗜睡症患者更喜欢LUMRYZ的每晚一次给药方案，而非传统的每晚两次的oxybate给药方案[1][4] - 91%的患者表示切换到LUMRYZ后能够更好地入睡整晚[1][4] - 93%的患者表示会向患有嗜睡症的家人或朋友推荐LUMRYZ[1][4] - 69%的患者报告在基线时错过了他们的第二次oxybate剂量，其中80%的患者表示第二天症状控制更差[4] - 51%的患者在第二次给药时间超过第一次给药时间四小时后，报告第二天早上感到有些到非常昏昏沉沉或不稳定[4] - 92%的患者在服用第二次oxybate剂量后起床，其中7.5%的患者报告在醒来后摔倒，4.2%的患者报告受伤[4] - 23%的患者表示需要另一个人在半夜叫醒他们以确保服用第二次oxybate剂量[4] - 79%的患者对LUMRYZ的满意度非常高，相比之前使用的其他嗜睡症治疗药物[4] - 91%的患者表示能够更好地遵循LUMRYZ的推荐用药计划，而非之前的oxybate[4] 研究背景 - RESTORE研究是一项多中心、开放标签的III期扩展/切换研究，参与者从每晚两次的oxybate切换到每晚一次的LUMRYZ，并完成了基线、三个月和研究结束时的问卷调查[3][4] - 研究数据已在2022年4月美国神经病学学会年会和2024年6月SLEEP 2024会议上展示[2] 药物信息 - LUMRYZ是一种延长释放的sodium oxybate药物，于2023年5月1日获得FDA批准，用于治疗成人嗜睡症的猝倒或过度日间嗜睡（EDS）[5][6] - FDA批准LUMRYZ的支持数据来自REST-ON，一项随机、双盲、安慰剂对照的III期试验，显示LUMRYZ在所有三个评估剂量下对EDS、临床医生对患者功能的总体评估（CGI-I）和猝倒发作的统计学显著和临床意义的改善[6] - FDA授予LUMRYZ七年的孤儿药 exclusivity，用于治疗成人嗜睡症的猝倒或EDS，因其相对于现有oxybate治疗的临床优越性，特别是提供每晚一次的给药方案，避免了夜间唤醒以服用第二次剂量[6] 公司信息 - Avadel Pharmaceuticals是一家专注于通过创新药物改善患者生活的生物制药公司，其商业产品LUMRYZ是FDA批准的首个也是唯一一个每晚一次的oxybate药物，用于治疗成人嗜睡症的猝倒或过度日间嗜睡（EDS）[13]