收入增长 - LUMRYZ™ 2024年第四季度净收入约为5000万美元，较2023年同期的1950万美元增长超过150%[1] - 2024年全年净产品收入约为1.69亿美元，较2023年的2800万美元大幅增长[7] - 2025年LUMRYZ™净产品收入预计在2.4亿至2.6亿美元之间，较2024年中期增长50%[12] 患者数量增长 - 截至2024年12月31日，LUMRYZ™患者数量达到2500人，较2023年同期的900人增长超过275%[7] - 2025年预计新患者数量为2800至3000人，总患者数量预计达到3300至3500人[12] - 2024年第四季度有600名患者开始使用LUMRYZ™[7] 患者来源与报销情况 - 2024年第四季度，38%的患者从第一代oxybates转换，34%为新患者，28%为曾尝试并停用oxybates的患者[12] - 截至2024年12月31日，约74%的患者获得报销[12] 现金及有价证券 - 2024年第四季度现金、现金等价物及有价证券约为7300万美元[7] - 2025年预计现金流入为2000万至4000万美元[12]

-- Approximately $50.0 million of net revenue from sales of LUMRYZ™ estimated for the fourth quarter, a greater than 150% increase over $19.5 million for the comparable period in 2023 -- --2,500 patients on LUMRYZ as of December 31, 2024, including 600 patients that initiated therapy in the fourth quarter -- -- LUMRYZ net product revenue of $240 – $260 million in 2025, representing 50% year-over-year growth at the midpoint -- -- Management to host a conference call today at 4:30 p.m. ET -- DUBLIN, Ireland, ...

DUBLIN, Jan. 06, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Avadel Pharmaceuticals plc (Nasdaq: AVDL), a company focused on transforming medicines to transform lives, today announced that the Compensation Committee of Avadel’s Board of Directors approved the grant of non-statutory options to twelve (12) new employees to purchase an aggregate of 131,700 ordinary shares under Avadel’s 2021 Inducement Plan. The awards were granted as an inducement material to the employee’s acceptance of employment with Avadel in accordance wit ...

DUBLIN, Jan. 03, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Avadel Pharmaceuticals plc (NASDAQ:AVDL), a biopharmaceutical company focused on transforming medicines to transform lives, announced today that it will host a conference call and live webcast at 4:30 p.m. ET on Wednesday, January 8, 2025, to provide a corporate update and discuss the Company's preliminary unaudited financial results for the fourth quarter and full year ended December 31, 2024. A live audio webcast of the call can be accessed by visiting the investo ...

公司动态 - 公司宣布管理层将参加Jefferies伦敦医疗会议的炉边谈话，时间为2024年11月20日，上午7:30 GMT / 2:30 a.m. ET [1] - 炉边谈话的直播和存档录音将在公司投资者关系网站上提供，为期90天 [2] 公司介绍 - 公司是一家专注于通过创新药物改善患者生活的生物制药公司 [3] - 公司的商业产品LUMRYZTM是美国食品和药物管理局(FDA)批准的第一个也是唯一一个用于治疗7岁及以上发作性睡病患者的夜间一次服用氧基丁酸酯，用于治疗猝倒或过度日间嗜睡(EDS) [3] 联系信息 - 投资者联系人：Courtney Mogerley，邮箱：Courtney.Mogerley@precisionAQ.com，电话：(212) 698-8687 [4] - 媒体联系人：Lesley Stanley，邮箱：lestanley@realchemistry.com，电话：(609) 273-3162 [4]

财务数据和关键指标变化 - 第三季度（截至9月30日）净收入为5000万美元，毛利润为4390万美元，毛利润受一次性调整影响，调整与正在进行的专利诉讼有关，影响毛利率约3.5%，预计未来毛利率将超90%（含潜在持续版税估计）[33][34][35] - 第三季度GAAP运营费用为4420万美元，其中包含640万美元非现金费用（股票薪酬540万美元、折旧和摊销100万美元），现金运营费用为3780万美元，预计第四季度经常性季度现金运营费用在4000 - 4500万美元，非现金运营费用在600 - 700万美元[36][37] - 截至9月30日，现金、现金等价物和有价证券约6600万美元，相比6月30日的7100万美元有所减少，本季度现金净使用200万美元用于支付承诺费[38][39] - 基于GAAP计算，运营亏损32.7万美元接近运营收支平衡，调整非现金运营费用后，调整后EBITDA（息税折旧摊销前利润）为610万美元（毛利润4390万美元 - 现金运营费用3780万美元）[39][40] 各条业务线数据和关键指标变化 - 在LUMRYZ业务方面，截至9月30日有2300名患者正在接受治疗，第三季度有700名患者开始接受LUMRYZ治疗，产生5000万美元净收入[9][22] - 从患者细分来看，转换患者（switch patients）在新患者开始治疗中占比最大，新使用氧羟丁酸钠（new - to - oxybate）患者是增长最快的细分群体，尝试过且之前停止使用氧羟丁酸钠的患者也有稳定趋势[10][11][23] - 新使用氧羟丁酸钠患者的留存率低于转换患者，公司已开始进行关键投资以解决留存率问题，包括增加护士护理导航员数量、加强患者教育、增加患者参与频率、扩大销售团队等[25][26][28] - 在医疗从业者方面，约500名高用量氧羟丁酸钠处方者（ACPs）占市场总量的50%，截至9月30日，90%的LUMRYZ由他们开具，低用量氧羟丁酸钠处方者开始为更多符合条件的患者开具LUMRYZ，从未开具过氧羟丁酸钠的医疗从业者数量从上个季度的100多名增加到本季度的约150名[27][28] 各个市场数据和关键指标变化 - 新使用氧羟丁酸钠的患者需求出现增长，这可能是整体市场扩张的潜在迹象，虽然这不是初始推出的核心重点，但出现得比预期更早[12] - 公司认为整体嗜睡症市场在增长，依据包括新出现的未开具过两次 - 夜间氧羟丁酸钠处方者、低和中等用量氧羟丁酸钠使用者的增长、之前停止使用两次 - 夜间氧羟丁酸钠的患者开始使用LUMRYZ，以及约20%开具过LUMRYZ的医疗从业者是公司未接触或接触很少的[79][80] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司战略重点是继续推进LUMRYZ的推出并进行生命周期管理，以实现其对所有利益相关者的全部潜力，包括继续扩大患者群体、进行适应症和产品组合扩展工作[21] - 在产品扩展方面，正在进行LUMRYZ用于成人特发性嗜睡症（IH）的3期REVITALYZ研究，同时继续进行无钠或低钠、一次 - 睡前氧羟丁酸钠配方的临床前开发[17][18] - 公司在竞争方面，LUMRYZ是唯一公布在NT1和NT2亚组中均有一致疗效数据的氧羟丁酸钠产品，虽然未来可能面临如Takeda等公司的orexin激动剂进入市场的竞争，但公司认为与氧羟丁酸钠结合使用可能是一种不错的组合，并且LUMRYZ避免半夜用药的特点具有优势[87][88][89] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层对LUMRYZ的推出进展表示满意，认为第三季度在多个关键领域取得了成就并持续进步，包括患者增长、儿科批准、3期IH试验启动和法院有利裁决等，这些为改变嗜睡症患者护理奠定了基础[43] - 尽管面临潜在的季节性影响（如患者就诊频率降低、运输天数减少）和更高的毛额 - 净额扣除（由于保险计划重置免赔额和增加共付系统），但预计第四季度现金流量为正，并且对LUMRYZ在所有患者细分市场的持续需求有信心[40][41] - 在保险覆盖方面，公司对目前的支付者覆盖情况感到满意，预计到2025年将继续保持强有力的覆盖，并且在2025年将增加一些医疗保险用户，整体处于有利地位[73] 其他重要信息 - 10月，公司宣布LUMRYZ获得FDA批准用于治疗7岁及以上发作性睡病儿童的猝倒或白天过度嗜睡，并获得孤儿药独占权，LUMRYZ已商业化且正在被发作性睡病儿童使用[14][16] - 公司近期获得哥伦比亚特区法院的有利裁决，肯定了FDA基于LUMRYZ独特的每晚一次给药特性的批准和临床优越性决定，这有助于公司在执行推出计划的同时减轻重要的法律和商业风险[19] 问答环节所有的提问和回答 问题：能否谈谈目前看到的包括10月和11月部分时间的患者趋势，以及在存在潜在季节性和更高毛额 - 净额扣除的情况下对第四季度强劲增长轨迹的信心，是否仍有信心从以前的氧羟丁酸钠使用者和现有转换者（不仅仅是新使用氧羟丁酸钠群体）那里继续获得份额 [45] - 本季度对LUMRYZ的需求仍然强劲，从转换患者那里获取业务仍将是未来业务的核心部分，因为其价值主张非常有吸引力[46][47] 问题：对于新使用氧羟丁酸钠的患者，在保险方面如何运作，公司将如何增长销售队伍或确定工作重点以适应新情况 [48] - 在保险方面，目前对于新使用氧羟丁酸钠患者，很少有保险代理（AG）成为LUMRYZ的阻碍，公司的护理途径是稳健的；在销售队伍方面，公司将增加10%多的现场人员以扩大对中等和低用量氧羟丁酸钠处方者以及从未使用过氧羟丁酸钠的目标处方者的覆盖范围，同时不影响对高价值目标的关注[49][50][51] 问题：关于收入方面能否给些评论（与卖方预期相关），以及诉讼方面的最新情况 [53] - 在收入方面，公司对到目前为止的进展感到满意，新使用氧羟丁酸钠细分市场有所增长但正在评估其对留存率的影响，同时考虑季节性因素来评估第四季度预期；在诉讼方面，哥伦比亚特区法院的裁决令人满意，其他法律事项（特拉华州相关）包括正在进行的专利审判（后续步骤包括审后动议、简报和关于未来持续版税率的听证，尚未安排）、IH禁令（正在联邦巡回上诉，简报下周完成，口头辩论预计2025年2月但日期未确定）、针对Jazz的反垄断诉讼（正在进展）[54][55][56][57] 问题：新患者停药更多的原因，RYZUP提供的支持服务的重要性，新患者报销是否存在问题（如重新授权） [62] - 新患者停药率较高主要是因为他们从未使用过氧羟丁酸钠，不知道会有什么预期，很多医生虽有设置预期但市场研究表明很多医生没有，护士导航员在帮助患者管理预期方面起着至关重要的作用，不仅在开始时而且在长期建立关系方面都很关键；在报销方面，对于新患者不是授权问题，而是患者可能会不时更换保险，整体报销和支付者组合会有影响[64][65][66][67][68] 问题：在报销方面是否有重大变化（2025年独立覆盖和相对处方集定位与竞争相比），2025年及以后医疗保险覆盖的助力有多大，目前和未来的年化每位患者净值情况（是否包含桥接或免费药物供应） [72] - 在报销方面，公司整体对支付者的覆盖情况很满意，预计到2025年将继续保持强有力的覆盖并增加一些医疗保险用户；每位患者平均净收入按年化计算约为10万美元，季度间可能会有波动且该数据包含使用免费药物的患者[73][74] 问题：目前新患者开始治疗中完全新患者和转换患者的比例，转换患者的来源动态（是否来自高钠Xyrem或AG或低钠氧羟丁酸钠），自LUMRYZ推出以来整体氧羟丁酸钠市场的增长率 [75] - 新使用氧羟丁酸钠患者在第三季度进入漏斗顶端的患者中所占比例不断增加，第三季度患者开始治疗中转换患者占比最大，但新使用氧羟丁酸钠患者在百分比组合上正在缩小与转换患者的差距；转换患者多数仍来自混合盐患者，目前公司对两次 - 夜间钠氧羟丁酸钠数据缺乏了解，但有明确迹象表明整体嗜睡症市场在增长[76][77][78] 问题：LUMRYZ的NT1和NT2的混合比例情况，从长远来看，随着Takeda等公司未来进入市场，如何看待氧羟丁酸钠的市场份额 [82] - NT1和NT2的患病率比例约为30%和70%，LUMRYZ的使用比例约为70%在NT1、30%在NT2；公司认为嗜睡症的氧羟丁酸钠市场正在增长，对于orexin激动剂，虽然目前重点在NT1和白天症状，但很多医疗提供者认为orexin与氧羟丁酸钠结合使用会是不错的组合，LUMRYZ避免半夜用药的特点很重要[83][84][85][86]

财务营收数据 - 2024年第三季度和前九个月净产品收入分别为50025美元和118707美元，2023年同期为7014美元和8510美元[133] - 2024年第三季度和前九个月毛利润分别为43870美元和108242美元，2023年同期为6897美元和8357美元[134] - 2024年第三季度净产品营收为50,025千美元，较2023年同期增加43,011千美元，涨幅613.2%[141] - 2024年前九个月净产品营收为118,707千美元，较2023年同期增加110,197千美元，涨幅1,294.9%[142] 运营费用与亏损 - 2024年第三季度和前九个月总运营费用分别为44197美元和147344美元，2023年同期为42007美元和121306美元[135] - 2024年第三季度和前九个月运营亏损分别为327美元和39102美元，去年同期为35110美元和112949美元[136] - 2024年第三季度和前九个月稀释后每股净亏损分别为0.03美元和0.46美元，去年同期为0.41美元和1.71美元[137] 现金及有价证券 - 截至2024年9月30日现金、现金等价物和有价证券降至65807美元，2023年12月31日为105111美元[138] 公司产品相关 - LUMRYZ是公司目前唯一商业化产品，公司将继续评估扩大产品组合的机会[114] - LUMRYZ相关美国专利到期日从2037年中到2042年初，还有其他专利申请正在开发或待定[117] 公司发展事件 - 公司已启动特发性嗜睡症的3期关键试验，REVITALYZ于2024年7月31日宣布首位患者用药[124] - 公司普通股票于2024年4月15日在纳斯达克股票市场直接上市[126] 各项费用变化 - 2024年第三季度研发费用较2023年同期增加954千美元，涨幅33.5%[146] - 2024年第三季度销售管理费用较2023年同期增加1,236千美元，涨幅3.2%[147] - 2024年前九个月销售管理费用较2023年同期增加26,018千美元，涨幅23.6%[148] - 2024年第三季度产品销售成本较2023年同期增加6,038千美元，涨幅5,160.7%[141] - 2024年前九个月产品销售成本较2023年同期增加10,312千美元，涨幅6,739.9%[142] 现金流量情况 - 2024年九个月经营活动现金净流出54,780千美元，较2023年同期改善45,702千美元[150] - 2024年九个月投资活动现金净流入36,867千美元，2023年同期为净流出78,021千美元[150] - 2024年九个月融资活动现金净流入15,090千美元，较2023年同期减少141,356千美元[150] - 2024年前九个月融资活动提供的净现金为15090美元，其中9250美元来自ADS销售协议下ADS销售的净收益，5840美元来自股票期权行使和员工股票购买计划发行[153] - 2023年前九个月融资活动提供的净现金为156446美元[153] 公司财务状况评估 - 公司认为现有现金、现金等价物和有价证券以及LUMRYZ销售预期现金足以满足本季度报告日后12个月的运营、特许权义务和资本要求[155] - 截至2024年9月30日和2023年12月31日，没有可能对综合财务状况、经营成果、现金流量或流动性产生重大不利影响的诉讼、仲裁或行政或其他程序方面的或有负债[156] 风险因素影响 - 利率变动50个基点不会导致公司证券公允价值大幅增减[157] - 截至2024年9月30日，欧元汇率10%的涨跌对非美国子公司净亏损影响不大[158] - 截至2024年9月30日，与欧元净货币资产和负债相关的交易风险对公司影响不大[159] 通货膨胀影响 - 公司认为2024年前三季度通货膨胀未对业务、财务状况或经营成果产生重大影响[160]

LUMRYZ相关业务数据 - 2024年第三季度LUMRYZ净产品收入为5000万美元相比2023年同期的700万美元[9] - 截至9月30日使用LUMRYZ的患者有2300名相比6月30日的1900名且第三季度有700名患者开始接受治疗[3] - 2024年10月16日FDA批准LUMRYZ用于7岁及以上发作性睡病患者猝倒或日间过度嗜睡（EDS）治疗并授予孤儿药独占权至2031年10月16日[6] - 2024年10月30日美国地方法院判决支持FDA对LUMRYZ的批准认定其临床优于Jazz的产品[5] - 正在进行REVITALYZ关键研究患者招募以评估LUMRYZ在特发性嗜睡症（IH）中的疗效和安全性[6] 2024年第三季度费用相关 - 2024年第三季度总运营费用为4420万美元2023年同期为4200万美元[10] - 2024年第三季度销售、一般和管理（SG&A）费用为4040万美元2023年同期为3920万美元[10] - 2024年第三季度研发（R&D）费用为380万美元2023年同期为280万美元[11] 2024年第三季度盈亏相关 - 2024年第三季度运营亏损为30万美元2023年同期为3510万美元[11] - 2024年第三季度净亏损为260万美元（摊薄后每股0.03美元）2023年同期净亏损为3630万美元（摊薄后每股0.41美元）[12] 2024年前三季度营收相关 - 2024年前三季度净产品营收为118707千美元2023年同期为8510千美元[31] 2024年前三季度费用相关 - 2024年前三季度研发费用为10922千美元2023年同期为10902千美元[31] - 2024年前三季度销售总务及行政费用为136422千美元2023年同期为110404千美元[31] 2024年前三季度盈亏相关 - 2024年前三季度净亏损为43789千美元2023年同期为131490千美元[31] 2024年9月30日资产相关 - 2024年9月30日现金及现金等价物为28582千美元2023年同期为31167千美元[33] - 2024年9月30日应收账款净额为37102千美元2023年同期为12103千美元[33] - 2024年9月30日库存为16097千美元2023年同期为10380千美元[33] 2024年前三季度现金活动相关 - 2024年前三季度经营活动使用的现金净额为54780千美元2023年同期为100482千美元[35] - 2024年前三季度投资活动提供的现金净额为36867千美元2023年同期为 - 78021千美元[35] - 2024年前三季度融资活动提供的现金净额为15090千美元2023年同期为156446千美元[35]

文章核心观点 - 美国哥伦比亚特区地方法院支持美国食品药品监督管理局(FDA)对LUMRYZ的批准，认定LUMRYZ在临床上优于Jazz Pharmaceuticals的两次夜间给药的oxybate产品，维持LUMRYZ的批准和孤儿药 exclusivity [1][2][3] 公司公告 - Avadel Pharmaceuticals宣布法院支持FDA对LUMRYZ的批准，认为LUMRYZ在临床上优于Jazz的两次夜间给药的oxybate产品，维持LUMRYZ的批准和孤儿药 exclusivity [1][2][3] - Avadel Pharmaceuticals首席执行官Greg Divis表示，法院的裁决进一步巩固了LUMRYZ的独特一次性夜间给药方案对患者护理的重大贡献，并使公司能够继续执行其商业发布和扩大LUMRYZ在嗜睡症社区中的影响力 [3] LUMRYZ产品信息 - LUMRYZ是FDA批准的第一个也是唯一一个用于治疗嗜睡症成人患者的夜间一次性给药的oxybate药物，于2023年5月1日获得批准，2024年10月16日获得用于7岁及以上儿童患者的批准 [4] - LUMRYZ的批准基于REST-ON III期临床试验的结果，该试验显示LUMRYZ在三个主要终点（EDS、临床医生对患者功能的总体评估和猝倒发作）上与安慰剂相比具有统计学显著性和临床意义的改善 [5] - FDA授予LUMRYZ 7年的孤儿药 exclusivity，认为LUMRYZ在临床上优于现有的oxybate治疗，通过提供一次性夜间给药方案，避免了夜间唤醒以服用第二剂 [6] 公司背景 - Avadel Pharmaceuticals是一家专注于通过创新药物解决方案改善患者治疗体验的生物制药公司，其商业产品LUMRYZ是FDA批准的第一个也是唯一一个用于治疗7岁及以上嗜睡症患者的一次性夜间给药的oxybate药物 [7]

核心观点 - 公司宣布FDA批准了Lumryz的补充新药申请(sNDA)，扩大了该药物的适应症范围，使其可用于7岁及以上患有发作性睡病(narcolepsy)的患者，治疗猝倒症(cataplexy)或白天过度嗜睡(EDS) [1][2] 药物批准与扩展 - Lumryz是一种睡前一次服用的缓释型羟丁酸钠，最初于2023年5月1日获得FDA批准，用于成年发作性睡病患者的猝倒症或EDS治疗 [2] - FDA还授予Lumryz七年的孤儿药 exclusivity，用于成年发作性睡病患者的猝倒症或EDS治疗，因其相对于现有羟丁酸钠治疗的临床优越性 [2] - 最新的FDA批准将药物的适应症扩展到更年轻的患者，并授予孤儿药 exclusivity 至2031年10月16日，适用于7岁及以上的儿科发作性睡病患者 [2] - 儿科患者（7岁及以上）现在可以与成年发作性睡病患者一样，选择一种不会在半夜服药的每晚一次的治疗方案 [3] 市场表现与销售 - 公司股价在消息公布后上涨5.1% [1] - 年初至今，公司股价下跌1.4%，而行业整体下跌0.7% [1] - 公司在2024年第二季度从Lumryz的销售中产生了4150万美元的净产品收入 [4] - 截至2024年6月30日，有超过1900名患者在使用Lumryz，而截至2024年3月31日，这一数字为超过1400名 [4] - 儿科患者目前约占所有接受羟丁酸钠治疗的发作性睡病患者总数的5%，因此药物标签扩展应会推动销售额增长 [4] 研究进展 - 公司正在进行一项III期双盲、安慰剂对照、随机撤药、多中心研究，评估Lumryz在特发性嗜睡症(IH)中的疗效和安全性 [4] - 该研究预计将招募约150名被诊断为IH的成年人，包括正在接受两次夜间羟丁酸钠治疗的患者和未接受羟丁酸钠治疗的患者，并包括一个开放标签扩展部分 [4]