文章核心观点 - 罗氏将在会议上公布芬布替尼48周新数据，结果显示其治疗复发型多发性硬化症患者可维持低疾病活动水平且无残疾进展，若III期试验结果得到验证，该药有望推动多发性硬化症治疗发展 [1][2] 芬布替尼II期试验结果 - 治疗一年后96%患者无复发，年化复发率0.04，48周残疾状况无变化 [2] - 48周时99%患者无T1钆增强病变，持续治疗48周T2病变体积较双盲期结束时减少三倍 [-0.33 cm³ vs. -0.11 cm³] [3] - 安全性与先前数据一致，常见不良事件为尿路感染[8%]、COVID - 19[7%]和咽炎[5%]，严重不良事件发生在1%患者中，1%患者出现无症状丙氨酸氨基转移酶升高并停药后缓解 [4] 芬布替尼相关信息 - 是一种研究性口服、可逆、非共价布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂，对BTK选择性比其他激酶高130倍，可阻断BTK功能，高选择性和可逆性或限制脱靶效应并提高长期安全性 [6] - 是B细胞和小胶质细胞激活的双重抑制剂，可能减少疾病活动和残疾进展，满足多发性硬化症患者未满足的医疗需求 [7] - 已在I、II和III期临床试验中治疗超2700名患者和健康志愿者，涉及多种疾病 [7] FENopta研究信息 - 是一项全球II期、随机、双盲、安慰剂对照12周研究，旨在研究芬布替尼对109名18 - 55岁复发型多发性硬化症患者的疗效、安全性和药代动力学 [8] - 数据显示芬布替尼可穿透中枢神经系统，能显著减少新T1钆增强病变和新/扩大T2病变，安全性与先前试验一致 [9] - 完成该研究的患者可选择参加开放标签扩展研究，99名患者进入，一年后96名仍在研究中 [10] 多发性硬化症信息 - 是一种慢性疾病，全球超290万人受影响，免疫系统异常攻击中枢神经系统神经细胞周围的髓鞘，导致炎症和损伤，可引发多种症状并最终导致残疾 [11] - 所有类型患者从疾病开始就会经历疾病进展，延迟诊断和治疗会对患者身心健康和经济造成负面影响，治疗目标是尽早减缓、阻止和预防疾病进展 [12] - 复发缓解型是最常见类型，约85%患者最初被诊断为此类型，多数会转变为继发进展型；原发进展型约占15%，在OCREVUS获批前无FDA批准的治疗方法，目前它仍是唯一获批药物 [13] 罗氏相关信息 - 神经科学是其研发重点，正研究超十几种神经疾病药物，包括神经肌肉疾病、神经免疫疾病和神经退行性疾病药物 [14][15] - 1896年成立于瑞士巴塞尔，是全球最大生物技术公司和体外诊断领域全球领导者，追求科学卓越以开发药物和诊断方法，致力于个性化医疗 [16] - 连续十五年被评为制药行业最具可持续发展性的公司之一，与当地合作伙伴共同努力改善医疗服务可及性 [17] - 旗下在美国的基因泰克是其全资子公司，是日本中外制药的大股东 [18]