核心观点 - 公司宣布DEVOTE研究的积极顶线数据 表明更高剂量的nusinersen治疗方案在治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）方面具有显著潜力 计划提交监管批准 [1][2] - 更高剂量的nusinersen治疗方案在主要终点上显示出统计学显著改善 且在关键临床疗效指标上优于已批准的剂量方案 [1][3] - 公司计划与SMA社区和卫生当局分享详细结果 并提交更高剂量方案的监管批准 [2] 研究设计与结果 - DEVOTE研究是一项2/3期随机对照剂量递增研究 旨在评估更高剂量nusinersen（50 mg/28 mg）的安全性、耐受性、药代动力学和潜在疗效 研究在全球约42个地点招募了145名患者 [5] - 研究分为三个部分 包括开放标签安全性评估队列（Part A）、双盲主动对照随机治疗队列（Part B）和开放标签治疗队列（Part C） [5] - Part B队列包括75名婴儿期发病的SMA患者 随机分配接受更高剂量nusinersen或已批准的12 mg剂量 主要终点为6个月时CHOP-INTEND评分的变化 [2][5] - 更高剂量组在主要终点上显示出统计学显著改善（最小二乘均值差异：26.19 p<0.0001） 且在次要终点和关键生物标志物指标上优于12 mg组 [3] 药物背景与市场表现 - SPINRAZA（nusinersen）已在71多个国家获批用于治疗SMA 全球已有超过14,000名患者接受治疗 [6] - SPINRAZA是一种反义寡核苷酸（ASO） 通过增加体内全长SMN蛋白的产生来治疗SMA 其临床开发项目包括10多项研究 涉及460多名患者 [6] - 公司从Ionis Pharmaceuticals获得SPINRAZA的全球开发、制造和商业化权利 [7] 公司背景 - 公司成立于1978年 是一家领先的生物技术公司 致力于通过创新科学开发新药 以改善患者生活并为股东和社区创造价值 [8] - 公司通过深入理解人类生物学 利用不同模式推进首创疗法 以实现卓越的治疗效果 [8]