文章核心观点 - 公司与FDA的CDER部门就tividenofusp alfa（DNL310）的推进会议成功，有望通过加速审批途径获批治疗MPS II，且新数据显示该药物效果良好，若成功开发将对公司有重大推动作用 [1][2][10] 公司会议成果 - 与CDER的会议为公司提交生物制品许可申请（BLA）以寻求tividenofusp alfa加速批准及后续转为完全批准规划了路径 [2] - 公司与CDER达成协议，脑脊液硫酸乙酰肝素（CSF HS）有望预测临床获益，可作为支持tividenofusp alfa治疗MPS II加速批准的替代终点 [4] 公司药物计划 - 公司计划在2025年初通过加速审批途径提交tividenofusp alfa的BLA [5] - 公司目前正在北美、南美、欧洲和澳大利亚开展tividenofusp alfa的II/III期COMPASS研究，预计招募约54名MPS II患者 [5] 药物研究数据 - I/II期研究数据显示tividenofusp alfa治疗产生了强大而持久的效果，关键疾病生物标志物正常化，相关中枢神经系统和躯体临床终点改善或稳定 [6] - 新的I/II期研究中期数据显示，第24周CSF HS较基线平均降低90%，且降至正常或接近正常水平，这种降低持续到第104周 [8] - 第24周，总尿糖胺聚糖正常的参与者比例从基线的5%增至77%，效果持续到第129周 [8] - 患者血清神经丝轻链（NfL）从基线显著且持续降低，到第129周所有参与者血清NfL水平正常或接近正常，患者适应性行为和认知评分、听力、肝脏体积和生长结局改善或稳定 [9] 公司其他情况 - 公司尚无获批候选药物，此前FDA授予DNL310治疗MPS II患者的快速通道资格，2022年5月欧洲药品管理局授予该候选药物优先药物资格 [10] - 公司与百健（Biogen）合作开发治疗帕金森病的LRRK2抑制剂BIIB122/DNL151，百健正在进行BIIB122的全球IIb期LUMA研究 [11] - 上个月公司宣布百健终止其对公司TfR靶向技术针对淀粉样β的抗体转运载体淀粉样β（ATV:Abeta）项目的许可，公司还与赛诺菲就部分候选药物有合作协议 [12] 公司股票情况 - 公司目前Zacks排名为3（持有），生物科技板块中Krystal Biotech（KRYS）排名1（强力买入），Exelixis（EXEL）排名2（买入） [13] - Krystal Biotech 2024年每股收益（EPS）预估在过去30天从1.91美元增至2.38美元，年初至今股价飙升50.4% [14] - Exelixis 2024年EPS预估在过去30天从1.39美元升至1.79美元，年初至今股价上涨6.2% [14] - 公司年初至今股价上涨17.8%，而行业下跌1% [2]