公司战略 - 公司宣布了新的企业战略，旨在通过加速创新和优化运营来为所有利益相关者创造持续价值 [2] - 公司结构调整为三个业务单元：酶疗法、骨骼疾病和ROCTAVIAN®，以支持可持续增长 [3] - 实施了一项5亿美元的成本转型计划，目标是到2026年及以后实现非GAAP运营利润率目标 [3] 财务展望 - 公司重申了2024年全年总收入预期为27.5亿至28.25亿美元，并首次公布了2027年总收入目标为40亿美元 [5] - 2024年非GAAP运营利润率预计为26%至27%，2026年目标为40%，2027年目标为40%以上 [5] - 2024年非GAAP稀释每股收益预计为3.10至3.25美元 [5] - 2027年运营现金流预计超过12.5亿美元 [5] 创新与研发 - 公司计划到2034年推出11款新药，其中两款预计在2027年上市 [6] - VOXZOGO®用于治疗软骨发育不全的III期临床试验正在进行中，预计2026年公布数据，2027年可能获批 [6] - PALYNZIQ®计划在2025年底和2026年初分别在美国和海外扩展至12-17岁和12-15岁患者 [6] - BMN 390用于治疗苯丙酮尿症（PKU），计划在2025年底提交IND申请 [6] - BMN 351用于治疗杜氏肌营养不良症，临床前数据显示其可能使肌营养不良蛋白表达提高40%，预计2025年完成概念验证 [7] - BMN 349用于治疗α-1抗胰蛋白酶缺乏症，预计2026年完成概念验证 [7] - BMN 370用于治疗血管性血友病（vWD），计划在2025年底提交IND申请 [7] 增长策略 - 公司计划通过优化酶疗法业务单元和扩大骨骼疾病领域的领导地位，推动2034年前实现中双位数的复合年增长率 [8] - VOXZOGO®在治疗软骨发育不全方面的成功将成为增长的重要驱动力 [8] 公司背景 - BioMarin成立于1997年，专注于通过基因发现改变患者生活，开发针对遗传疾病的靶向疗法 [9] - 公司拥有八款商业化疗法，覆盖多种罕见遗传疾病，并拥有丰富的临床和临床前候选药物管线 [9]