文章核心观点 - 波塞冬治疗公司公布P - BCMA - 101 CAR - T细胞疗法案例研究新数据，展示基于T干细胞记忆疗法潜力，其领先的同种异体CAR - T项目P - BCMA - ALLO1正进行评估并将公布新数据 [1][2][5] 案例研究情况 - 一名57岁复发性多发性骨髓瘤女性患者接受P - BCMA - 101研究性富含TSCM的自体CAR - T疗法，TSCM细胞是具有独特特性的T细胞子集 [3] - 治疗两个月后患者达到部分缓解并深化为严格完全缓解，缓解近2年（22.5个月），三年多后复发，接受一个周期的talquetamab治疗，出现淋巴细胞增多，外周血检测显示高含量P - BCMA - 101 CAR - T细胞，分子分析显示淋巴细胞增多为良性反应性，患者达到完全缓解，淋巴细胞增多缓慢消退，在接受最后一次全剂量T细胞接合疗法九个多月后仍处于严格完全缓解且停止所有治疗 [4] 专家观点 - 加州大学旧金山分校的Thomas G. Martin博士认为该案例研究展示基于T干细胞记忆疗法显著潜力，实现强大抗骨髓瘤反应、长期缓解和CAR - T细胞持久存在，T细胞接合剂首次激活CAR - T疗法，激活引发CAR - T细胞二次增殖并导致初始CAR - T治疗三年后再次完全缓解，患者停止所有抗骨髓瘤治疗并缓解超九个月 [2] - 波塞冬治疗公司首席医疗官Syed Rizvi博士表示患者临床数据证明TSCM CAR - T细胞的力量，是公司所有研究性下一代现货型同种异体CAR - T细胞疗法的核心元素，P - BCMA - 101因最终产品中高TSCM含量表现出持久持久性，长期持久性和植入导致初始CAR - T治疗数年后被TCE激活，高TSCM含量和持久持久性是波塞冬所有自体和同种异体CAR - T的独特特征 [2] P - BCMA - ALLO1项目情况 - P - BCMA - ALLO1是授权给罗氏的研究性同种异体CAR - T疗法，用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤，包含靶向BCMA的基于VH的结合剂，2023年ASH会议上展示的1期临床数据支持富含TSCM的同种异体CAR - T有潜力提供有效、安全和可靠治疗，美国食品药品监督管理局授予其孤儿药资格，1期研究更多信息可在www.clinicaltrials.gov查询 [7] - 公司正在对P - BCMA - ALLO1进行评估，将在2024年9月25 - 28日里约热内卢举行的国际骨髓瘤协会第21届年会上报告新临床数据，计划在2024年下半年提供更多临床更新，需与罗氏协调 [5] 公司战略与背景 - 2022年11月公司战略决定将细胞疗法重点从自体方法转向同种异体方法，认为细胞疗法未来及提供新治疗选择的能力在于同种异体方法，已将自体项目经验应用于支持同种异体管线开发 [5][6] 公司简介 - 波塞冬治疗公司是临床阶段生物制药公司，推进差异化同种异体细胞疗法和基因药物，有治疗实体瘤和血液癌症的研究性同种异体CAR - T细胞疗法及解决未满足医疗需求患者群体的研究性体内基因药物，基于专有基因编辑平台，与罗氏和安斯泰来建立战略合作 [8]