文章核心观点 - 生物制药公司BioXcel Therapeutics宣布启动SERENITY At - Home关键3期试验，评估BXCL501在家中治疗双相情感障碍或精神分裂症相关激越的安全性 [1] 公司信息 - BioXcel Therapeutics是一家利用人工智能在神经科学和免疫肿瘤学领域开发变革性药物的生物制药公司，其全资子公司OnkosXcel Therapeutics专注于免疫肿瘤学药物开发，公司采用药物再创新方法，利用现有获批药物和临床验证的候选产品结合大数据和专有机器学习算法来确定新治疗适应症 [7] 行业背景 - 在家中每年估计有2300万次激越发作，但美国FDA尚未批准在家中急性治疗双相情感障碍或精神分裂症相关激越的疗法 [1] 试验相关 试验启动原因 - 在家中管理患者激越是重要临床挑战，早期在家治疗可减轻患者痛苦、减少急诊次数、提高患者安全性并降低治疗成本，新治疗方案对填补治疗空白很重要 [2] 试验基本情况 - 名为SERENITY At - Home的关键3期试验是一项双盲、安慰剂对照研究，旨在评估120 mcg剂量的BXCL501在家中的安全性，试验预计持续9至12个月 [1][3] 试验设计 - 门诊试验将招募约200名在家居住、至少有一次激越发作治疗史的患者，患者可独自或与护理人员一起生活 [4] - 在12周试验期间，患者在激越发作时自行服用120 mcg的BXCL501或安慰剂 [4] - 从患者及护理人员处收集安全数据，研究人员或指定人员将根据电话访谈、患者及护理人员的激越发作日记评估并记录不良事件 [4] - 主要目标是评估安全性，患者或护理人员将在给药两小时后完成改良临床总体印象变化量表（mCGI - C），作为探索性终点评估门诊使用情况 [4] 药物信息 - BXCL501是一种研究性专有、口服溶膜制剂的右美托咪定，除作为IGALMI™（右美托咪定）舌下膜剂获美国FDA批准的适应症外，还在研究用于在家中急性治疗阿尔茨海默病痴呆相关激越以及双相I或II型障碍或精神分裂症相关激越，其安全性和有效性尚未确立，已获FDA突破性疗法认定和快速通道认定 [6] 其他信息 - 包含SERENITY At - Home试验信息的公司演示文稿可在公司网站投资者与媒体板块的“新闻/活动”标签下的“活动与演示”页面查看 [5]