文章核心观点 - 爵士制药公司将在第15届欧洲癫痫大会上展示8篇摘要，呈现Epidyolex治疗的科学证据和实际效果，凸显其对患者及家属的积极影响 [1][2] 公司动态 - 爵士制药公司将在2024年9月7 - 11日于意大利罗马举行的第15届欧洲癫痫大会上展示8篇摘要，涵盖BECOME护理者调查的亚组分析和GWPCARE3、GWPCARE4试验的事后分析等内容 [1] - 爵士制药公司的所有数据将在9月8日至10日的现场海报展示中呈现，研究人员每天13:30 - 15:00在场 [4] 产品信息 - Epidiolex/Epidyolex是一种含高纯度大麻二酚的口服溶液，获美国FDA和欧盟EMA批准，用于治疗特定癫痫综合征 [5] - 在美国，适用于治疗1岁及以上患者与LGS、DS或TSC相关的癫痫发作；在欧盟，商品名Epidyolex，用于2岁及以上患者与LGS、DS相关癫痫发作的辅助治疗，以及与TSC相关癫痫发作的辅助治疗 [5] 研究结果 Epidyolex治疗效果 - BECOME亚组分析显示，LGS或DS的儿科（2 - 17岁）和成人（≥18岁）患者使用Epidyolex（≥3个月）并联合氯巴占治疗后，87%的患者癫痫发作频率、81%的患者发作严重程度、68%的患者每周无癫痫发作天数得到改善 [2] - 84%的患者在警觉性、认知和执行功能等非癫痫相关领域至少有一项改善，非言语和言语患者在语言和沟通方面的改善率分别为81%和76%；94%的受访护理者计划继续使用Epidyolex治疗 [2] 跌倒发作疗效 - 对GWPCARE3和GWPCARE4试验数据的事后分析显示，接受Epidyolex治疗14周的LGS患者中，215名患者里67名（31%）CGIC评分为“明显改善或更好”，129名（60%）为“稍有改善或更好” [2] - “稍有改善或更好”和“明显改善或更好”对应的跌倒发作临床重要反应阈值分别为减少30.6%和49.6%；联合使用氯巴占时，各亚组和总体人群的CIR阈值相对一致 [2] 诊断需求 - 对Adelphi LGS和DS特定疾病项目真实世界数据的分析表明，LGS和DS患者初始误诊常见，LGS儿科和成人患者初始误诊率分别为53.7%和81.3%，DS分别为66.7%和79.3%，凸显改善诊断的必要性 [2] - 多数患者在初始单药治疗后需至少再接受两种抗癫痫药物，LGS儿科和成人患者后续接受≥2种药物的比例分别为83.2%和82.7%，DS分别为83.9%和71.4%，凸显确定有效早期治疗方案的必要性 [2] 生酮饮食影响 - 对三项随机对照试验数据的事后分析发现，接受Epidyolex联合氯巴占治疗的LGS或DS患者中，生酮饮食组和非生酮饮食组在大麻二酚血浆浓度或癫痫发作反应方面无显著差异，需进一步研究证实 [2][3] 公司介绍 - 爵士制药公司是一家全球生物制药公司，致力于为严重疾病患者开发改变生活的药物，拥有多元化的上市药物组合和不断增长的癌症治疗产品组合 [6] - 公司以患者为中心、以科学为驱动，在肿瘤学和神经科学领域开展创新疗法的研发，总部位于爱尔兰都柏林，在多个国家设有研发实验室、生产设施和员工 [6] 联系方式 - 媒体联系：Kristin Bhavnani，爵士制药公司全球企业传播主管，邮箱[email protected]，爱尔兰电话+353 1 637 2141，美国电话+1 215 867 4948 [7] - 投资者联系：Andrea N. Flynn博士，爵士制药公司投资者关系副总裁兼主管，邮箱[email protected]，爱尔兰电话+353 1 634 3211，美国电话+1 650 496 2717 [7]