文章核心观点 - 临床阶段制药公司Lisata Therapeutics宣布其研究药物certepetide获FDA孤儿药资格用于治疗胆管癌，这是解决胆管癌治疗未满足需求的关键一步 [1][2] 公司动态 - 公司宣布FDA授予certepetide治疗胆管癌的孤儿药资格 [1] - 公司正在美国进行BOLSTER试验评估certepetide治疗一线和二线胆管癌的效果 [2] - 公司预计未来1.5年宣布多个里程碑，预计资金可支持运营至2026年初 [6] 孤儿药资格相关 - 孤儿药资格由FDA授予用于治疗美国患者少于20万的罕见病或病症的药物或生物制品 [3] - 获得该资格可提供长达7年的上市后独家营销权，免交用户费用，符合条件的临床试验有税收抵免，还可能缩短临床开发时间 [3] 胆管癌相关 - 胆管癌是一种罕见且严重的癌症，形成于胆管，难以诊断且常被误诊 [4] - 美国每年约8000人被诊断为胆管癌，实际数字可能更高，五年生存率低于5% [4] 研究药物Certepetide相关 - 该药旨在选择性激活肿瘤特异性C端规则主动转运机制，使抗癌药物更有效地渗透和积聚在肿瘤中 [5] - 它能改变肿瘤微环境，减少免疫抑制性并抑制转移级联，已有大量非临床数据证明其能增强多种抗癌疗法的递送 [5] - 该药已获美国快速通道指定、美国和欧盟胰腺癌孤儿药资格、美国神经胶质瘤、骨肉瘤和胆管癌孤儿药资格以及美国骨肉瘤罕见儿科疾病指定 [5] 公司概况 - 公司是临床阶段制药公司，致力于开发治疗晚期实体瘤和其他重大疾病的创新疗法 [6] - 公司产品候选药物certepetide旨在激活新的摄取途径，使抗癌药物更有效地靶向和穿透实体瘤 [6] - 公司基于CendR Platform®技术已建立重要商业和研发合作伙伴关系 [6]