文章核心观点 Biogen公司Spinraza高剂量方案治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）展现积极效果，但Spinraza销售受竞争影响下滑，公司与Ionis有合作且有其他候选药物获批 [1][2][4] 药物研究进展 - Biogen公布Spinraza高剂量方案治疗未接受过治疗、有症状的SMA婴儿的中晚期研究关键队列（B部分）的初步积极数据 [1] - 该高剂量方案包括间隔14天的两次50mg剂量和每四个月28mg的维持方案，12mg剂量已在美国获批用于治疗儿科和成人SMA患者 [1] - Ⅱ/Ⅲ期DEVOTE研究达到主要终点，与Ⅲ期ENDEAR研究中预设的匹配假手术（未治疗）对照组相比，高剂量方案治疗六个月后婴儿运动功能有统计学显著改善 [2] - 高剂量方案有可能通过在第64天就比获批剂量更大程度降低神经丝蛋白来更快减缓神经退行性变，长期维持高剂量可能给有症状的SMA婴儿带来显著临床益处 [2] - 高剂量方案在次要终点上比假手术组效果更好，在关键生物标志物和疗效指标上比目前获批的12mg剂量有改善趋势，且耐受性良好，严重不良事件百分比低于12mg组 [3] 销售情况 - Spinraza面临诺华的Zolgensma和罗氏与PTC Therapeutics的Evrysdi竞争，2023年销售额同比下降近3%，2024年上半年下降2% [4] 公司合作 - Spinraza由Biogen和Ionis Pharmaceuticals联合发现和开发，获批后Biogen从Ionis获得全球权利并负责未来开发、制造和商业化 [5] - 两家公司还有关于候选药物tofersen的合作，tofersen去年在美国和欧盟以Qalsody品牌名加速获批用于治疗超氧化物歧化酶1型肌萎缩侧索硬化症成人患者，Biogen拥有Qalsody全球商业权利 [5] 股票相关 - 年初至今，Biogen股价暴跌20.8%，而行业下跌0.9% [3] - Biogen目前Zacks排名为3（持有） [6] - 生物技术领域排名较好的股票有Illumina和Fulcrum Therapeutics，目前Zacks排名均为1（强力买入） [6] - 过去60天，Illumina 2024年每股收益预期从1.18美元升至3.62美元，2025年从2.93美元升至4.50美元，年初至今股价下跌7.6%，过去四个季度盈利均超预期，平均惊喜率为463.46% [6] - 过去60天，Fulcrum Therapeutics 2024年每股亏损预期从1.24美元收窄至48美分，2025年从1.71美元收窄至1.51美元，年初至今股价上涨22.2%，过去四个季度盈利均超预期，平均惊喜率为393.18% [6][7]