公司长期增长计划 - 公司公布了未来10年的长期增长计划，包括潜在药物批准和收入指引 [1] - 公司更新了组织结构，将现有业务分为三个独立部门：骨骼疾病、酶疗法和Roctavian [1] - 酶疗法部门包括Aldurazyme、Brineura、Naglazyme、Palynziq和Vimizim [1] Voxzogo的市场潜力 - Voxzogo是骨骼疾病部门的关键收入驱动因素，预计将带来超过50亿美元的收入机会 [2] - Voxzogo是FDA于2021年批准的唯一治疗软骨发育不全的药物 [2] - 公司计划到2031年将Voxzogo的适应症扩展到五个新领域，预计患者群体将从目前的24,000人增加到近420,000人 [3] - 公司预计在2027年获得软骨发育不全的标签扩展，2030年获得特发性矮小症的批准，2031年完成其他适应症的批准 [4] 产品管线与监管申报 - 公司计划到2034年推出11款产品，其中包括2027年前的两款产品 [5] - 公司优先开发多个新管线候选药物，包括BMN 333、BMN 349、BMN 351、BMN 370和BMN 390 [6] - 公司计划在2025年底前在美国为PKU药物Palynziq申请青少年年龄组的标签扩展，并在2026年初在非美国地区申请 [6] 财务更新 - 公司重申2024年财务指引，预计总收入在27.5亿至28.3亿美元之间，调整后每股收益在3.10至3.25美元之间，调整后营业利润率在26%至27%之间 [7] - 公司预计到2027年总收入将达到40亿美元，较2023年的24亿美元增长，并预计到2034年销售额将以中双位数百分比增长 [8] - 公司预计到2026年调整后营业利润率将达到40%，并计划长期保持在40%至45%之间 [9] - 公司预计到2027年将产生超过12.5亿美元的运营现金流 [9] 行业表现 - 公司股票年初至今下跌6.8%，而行业整体下跌0.9% [7] - Arcturus Therapeutics股票年初至今下跌30.3%，但过去60天对2024年每股亏损的预期从4.39美元改善至2.60美元 [12] - Bioventus股票年初至今上涨83.3%，过去60天对2024年每股收益的预期从27美分上升至40美分 [13] - Fulcrum Therapeutics股票年初至今上涨22.2%，过去60天对2024年每股亏损的预期从1.24美元改善至48美分 [14]