文章核心观点 - 公司在治疗动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）和真性红细胞增多症（PV）的项目上取得积极数据，mRNAi Gold平台技术得到进一步验证，投资者有望从潜在收益中获利 [1][17] 公司项目进展 治疗真性红细胞增多症（PV）项目 - 公司使用siRNA divesiran治疗PV的1期SANRECO研究取得积极数据，所有病情得到良好控制的患者无需进行放血治疗，可长时间甚至永久避免该程序 [1][2] - 该研究分为剂量递增和随机双盲安慰剂对照两个阶段，共招募65名患者，截至2024年3月29日，对24名招募患者中的16名进行评估，患者每六周皮下注射一次divesiran，共4剂，剂量分别为3mg/kg、6mg/kg、9mg/kg [6] - 研究主要目标是将血细胞比容水平保持在<45%，以避免心血管问题和血栓事件，纳入标准包括血细胞比容水平<45%的患者和基线血细胞比容水平>45%且正在接受标准治疗的患者 [7] - 数据显示，13名病情良好控制的患者无需放血，2名血细胞比容分别为56%和53%的病情较重患者需要放血 [8] - 该项目有两个关键里程碑，一是推进到2期临床试验，二是在2024年底前的医学会议上公布1期SANRECO研究的完整详细数据 [9] 治疗动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）项目 - 公司使用siRNA zerlasiran治疗ASCVD的2期ALPACAR - 360研究已公布积极的36周主要终点数据，研究正在进行60周评估，完整详细数据将在即将召开的医学会议上公布 [3] - 该项目的一个里程碑是将药物以300mg剂量推进到3期测试 [3] 公司财务状况 - 截至2024年6月30日，公司拥有现金、现金等价物和美国国债1.892亿美元 [10] - 现金来源一是与Jefferies LLC达成的公开市场销售协议，截至2024年6月30日的6个月内，出售110万份美国存托股票（ADS），净收益约2000万美元，该协议下还有约4700万美元的ADS可供出售；二是2024年2月5日的私募协议，出售5714286份ADS，净收益1.2亿美元 [10][11] - 公司认为手头现金足以支持其运营至2026年，每季度现金消耗为2143万美元，其中研发费用1446万美元，一般及行政费用697万美元 [12] 行业市场情况 - 真性红细胞增多症（PV）是一种罕见的血癌，骨髓会产生过多红细胞，导致血细胞比容过高，易引发血栓，危及生命 [5] - 全球真性红细胞增多症治疗市场规模预计到2036年底将达到450亿美元 [5] 公司面临风险 治疗真性红细胞增多症（PV）项目风险 - 1期SANRECO研究完整详细数据在医学会议上公布时，无法保证数据积极，也无法保证股价上涨 [13] - 启动2期研究以复制SANRECO试验的积极数据，无法保证中期试验的主要终点为阳性，也无法保证数据足以支持推进到3期研究 [13] 治疗动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）项目风险 - 正在进行的2期ALPACAR - 360研究的60周数据在医学会议上公布时，无法保证数据积极，也无法保证股价上涨 [14] - 推进该项目到3期开发需获得FDA批准，无法保证FDA会允许开展3期研究，即使启动，也无法保证最终主要终点具有统计学意义 [14] mRNAi Gold平台技术风险 - 尽管divesiran和zerlasiran已证明能有效针对PV和ASCVD，但无法保证该平台在其他靶点上取得同样成功，如针对补体介导疾病开发siRNAs [15] 合作关系风险 - 公司与阿斯利康和翰森制药基于mRNAi Gold平台建立的合作关系，其延续取决于项目进展情况，无法保证合作项目在临床中表现良好，合作方可能随时终止合作 [16]