文章核心观点 - 公司宣布评估那昔妥单抗（naxitamab）和GD2 - SADA在神经母细胞瘤中的新临床和临床前数据，结果将在会议海报展示，体现公司在神经母细胞瘤治疗创新上的努力及对改善患者生活的承诺 [1][7] 研究成果 那昔妥单抗研究 - 标题为“Disease control in patients treated with naxitamab for refractory/relapsed high - risk neuroblastoma”的海报将在9月7日展示，基于201试验（NCT03363373）预设中期分析数据，分析那昔妥单抗治疗开始后至少12周疾病稳定的疾病控制率 [2] - 复发/难治性高危神经母细胞瘤且骨和/或骨髓有残留疾病患者，那昔妥单抗联合粒细胞 - 巨噬细胞集落刺激因子治疗的疾病控制率达63%，结果显示疾病控制与基线居里评分无关 [3] GD2 - SADA研究 - 标题为“GD2 - SADA, a bispecific fusion protein that forms self - assembling and disassembling ('SADA'), GD2 - avid tetramers with high affinity for chelated radiolanthanides”的海报在9月6日展示 [4] - 研究证明GD2 - SADA与DOTA螯合铽紧密结合，还表征了其自组装和拆卸特性，在神经母细胞瘤临床前模型中，预靶向放疗第二步注射螯合放射性同位素，可结合肿瘤细胞上的GD2 - SADA，实现局部放疗并减少脱靶暴露 [5] - 研究结果为正在进行的药代动力学/药效学建模和1001试验（NCT05130255）初始剂量提供依据，1001试验是GD2 - SADA预靶向放疗联合177Lu - DOTA用于GD2阳性实体瘤青少年和成人患者的首次人体1期试验，同时也为计划用于高危神经母细胞瘤儿科患者的1002试验提供依据 [6] 产品信息 DANYELZA®（那昔妥单抗 - gqgk） - 与粒细胞 - 巨噬细胞集落刺激因子联用，用于治疗1岁及以上儿科患者和成人复发或难治性高危神经母细胞瘤骨或骨髓患者，这些患者对先前治疗有部分缓解、轻微缓解或疾病稳定，该适应症基于总体缓解率和缓解持续时间获加速批准 [8] GD2 - SADA预靶向放疗 - GD2 - SADA是双特异性融合蛋白，能与糖脂GD2和镥177 - DOTA紧密结合，预靶向放疗第一步注入非放射性标记的GD2 - SADA四聚体结合肿瘤，未结合的分解为单体经肾脏清除，第二步注入放射性有效载荷结合肿瘤细胞上的GD2 - SADA进行局部放疗，GD2 - SADA与镥177 - DOTA预靶向放疗正在1001试验中对成人和青少年进行研究 [10] 公司信息 - 公司是商业阶段生物制药公司，专注开发和商业化新型放射免疫疗法和基于抗体的癌症治疗产品，技术包括SADA预靶向放射免疫疗法平台和Y - BiClone平台产生的双特异性抗体，产品管线包括抗GD2疗法DANYELZA® [11] - 纪念斯隆凯特琳癌症中心（MSK）开发了DANYELZA®并独家授权给公司，MSK对该化合物和公司有机构财务利益；MSK研究人员开发了SADA放射免疫疗法技术并独家授权给公司，MSK对该技术有机构财务利益 [7]